Roma – Quali trial clinici sono in svolgimento in Italia per l'atrofia muscolare spinale? Anita Pallara, consigliera di Famiglie SMA, ha posto questa domanda al prof. Eugenio Mercuri, Direttore dell'Unità operativa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico “A. Gemelli” di Roma e Direttore Scientifico del Centro Clinico NeMO. L'intervista è stata realizzata nel corso del convegno SMA: Vivere il presente. Costruire il futuro. Diventare adulti, organizzato dall’associazione Famiglie SMA con il patrocinio di Osservatorio Malattie Rare, che si è tenuto a Roma l’8 e il 9 settembre scorsi.

“In questo momento abbiamo due trial clinici in corso. Il primo, che è già partito da tempo, è quello con la piccola molecola di Roche, che stiamo adoperando sia nei bambini molto piccoli con la forma di tipo 1, sia in quelli con il tipo 2. Abbiamo già terminato la Fase I e si sta completando in questo momento l'arruolamento della Fase II con dei risultati molto promettenti”, ha spiegato il prof. Mercuri. “L'altro grande trial che è appena iniziato, e siamo stati i primi ad avviarlo in Europa, è quello con la terapia genica. È un trial più complesso, in quanto si va a sostituire il gene malato con un'unica somministrazione, e sul quale c'è molta attenzione, perché i risultati preliminari americani sono estremamente soddisfacenti”.

“Per i bambini di tipo 1, in entrambi i trial, i criteri di inclusione sono prevalentemente l'età sotto i 6 mesi e il fatto di non dover adoperare un ventilatore per molte ore al giorno, per più di 12 o 16 ore al giorno a seconda dello studio. Nell'altro trial, al quale partecipano invece bambini più grandi, prevalentemente con la forma di tipo 2, ci sono dei criteri funzionali”, prosegue il prof. Mercuri. “Inoltre, stiamo portando avanti uno studio di storia naturale, o meglio della nuova storia naturale, perché oggi c'è un farmaco disponibile in commercio, che in questo momento stiamo adoperando in gruppi di ragazzi o adulti che non erano stati trattati nei trial clinici, e si tratta di un impegno altrettanto importante”.

Guarda QUI la video-intervista.

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