La somma servirà ad accelerare l’iter della terapia salvavita

Gli italiani sono stati generosi con Famiglie SMA: ammontano a oltre 300mila euro i fondi raccolti grazie all’appello solidale, ironico e coinvolgente di Checco Zalone, all’immensa forza di volontà dei genitori e dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) e al supporto immancabile dei loro sostenitori. Una cifra importante che verrà subito impiegata per accelerare ed estendere il processo di somministrazione della terapia nusinersen – approvata da Aifa e ufficialmente in distribuzione nel nostro Paese dal primo novembre 2017 – in grado di ridurre il rischio di mortalità nei malati del 50%, rallentare la degenerazione a livello motorio e consentire la respirazione autonoma.

In primis, destineremo le risorse al supporto dei centri clinici coinvolti”, afferma la presidente nazionale della Onlus Famiglie SMA, Daniela Lauro. “Contribuiremo da un lato alla formazione legata alla somministrazione e rivolta ai nuovi operatori medici, come ci è già stato chiesto in alcuni casi; dall’altro al supporto degli staff esistenti. Ad oggi sono già state autorizzate nella penisola alcune strutture identificate dalle Regioni, in attesa di completare l’iter amministrativo e di poter usufruire proprio della fase formativa per diventare attive”.

Attualmente, il NeMo di Milano, il NeMo Sud di Messina e l’Ospedale infantile Burlo Garofolo di Trieste sono i primi centri pronti a rilasciare il farmaco salvavita Spinraza, ma la mappa dei centri clinici è in continuo aggiornamento (i dettagli a questo link), a conferma della grande attesa in Italia per questo primo e unico trattamento al mondo contro la Sma. “In questo momento, la priorità è permettere a più persone possibili di arrivare al farmaco in breve tempo”, continua la presidente Lauro. “L’infusione del farmaco richiede nei bambini un’anestesia e un’attenzione maggiore per la loro fragilità, mentre per gli adulti si sta valutando la possibilità, assieme ai neurologi, di lavorare in parallelo, almeno per i pazienti più stabili e meno complessi. Perché la somministrazione, che avviene tramite una puntura lombare direttamente nel liquido cefalorachidiano attorno al midollo spinale, a volte può risultare troppo invasiva e ogni caso va valutato singolarmente”.

C’è ancora molto da fare, quindi, per spingere la terapia a pieno regime: la sua approvazione in Italia è stato un primo passo. “Sono emersi aspetti nuovi, a volte complessi, da organizzare”, conclude la Lauro. “Famiglie SMA seguirà in prima linea questo passaggio cruciale, come fa ormai da 10 anni a questa parte grazie ai volontari e alla rete dei familiari”.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni