E’ stato pubblicato online, su Lancet Neurology, uno studio multicentrico di Fase II sull'impiego di olesoxime in pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3. I dati ricavati inducono a ritenere che il farmaco in studio possa mantenere in questi soggetti la funzione motoria per un periodo di 24 mesi, fornendo benefici significativi se usato in combinazione con altre molecole che agiscono su differenti meccanismi di malattia.

Il trial è stato effettuato tra il novembre del 2010 e l’ottobre del 2013. Su 198 pazienti sottoposti a screening, 165 sono stati randomizzati a olesoxime (n = 108) o al placebo (n = 57). Cinque pazienti nel gruppo olesoxime non sono stati inclusi nell'analisi dei risultati primari a causa di una mancanza di valutazioni post-basali.

La misura dell’esito primario è stata la variazione, dal basale al mese 24, nel punteggio inerente ai domini funzionali 1 e 2 della scala di valutazione motoria 'Motor Function Measure' (MFM D1 + D2). La variazione è stata di 0,18 punti per olesoxime e -1,28 per il placebo (differenza di trattamento: 2,00 punti, 96% CI da -0 ,25 a 4,25, p = 0,0676).

Olesoxime è sembrato essere sicuro e generalmente ben tollerato, con un profilo di eventi avversi simile al placebo. Gli eventi avversi più frequenti nel gruppo olesoxime sono stati piressia (n = 34), tosse (n = 32), nasofaringite (n = 25) e vomito (n = 25). Si sono verificati due decessi (uno in ciascun gruppo), ma non sono stati considerati correlati al trattamento.

Data la scarsa disponibilità di terapie approvate per i pazienti affetti da SMA, i risultati di questo studio forniscono informazioni preziose per il disegno degli studi futuri e supportano le evidenze relative al fatto che olesoxime possa avere un ruolo di rilievo come nuovo farmaco per la malattia.

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