La qualità di vita, autovalutata, migliora progressivamente dalla SMA di tipo I a quella di tipo III

BAYREUTH (GERMANIA) – L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare che colpisce le cellule nervose delle corna anteriori del midollo spinale: finora non è curabile, e causa alti tassi di morbilità e mortalità. Un gruppo di ricercatori tedeschi ha recentemente pubblicato uno studio sull'Orphanet Journal of Rare Diseases che mira ad analizzare il carico economico e la qualità di vita specifica per la malattia in Germania.

In questo studio trasversale è stato analizzato il costo della malattia e i fattori che influenzano i costi diretti, indiretti e informali della cura, per i pazienti affetti e per le loro famiglie, utilizzando dei questionari standardizzati e auto-sviluppati. Per analizzare la qualità di vita specifica della malattia è stato usato il modello di misurazione PedsQL.

Sono stati arruolati centottantanove pazienti affetti da SMA di tipo I, II e III di età compresa fra 0 e 73 anni. Il costo medio annuo della malattia, nel 2013, è stato stimato in 70.566 euro per paziente. Il costo più alto è risultato legato alla SMA di tipo I, con costi notevolmente inferiori per i fenotipi più lievi.

Al contrario, la qualità di vita autovalutata è migliorata progressivamente dalla SMA di tipo I a quella di tipo III. I fattori di costo più importanti erano legati alle cure informali e ai costi indiretti sostenuti dai pazienti e dai loro caregiver.

Anche se la SMA richiede elevati standard di cura, vi è stata una netta mancanza di ricerca sui servizi sanitari di questa malattia. Di conseguenza, i risultati di questo studio contribuiscono in modo significativo ad una visione più completa del peso attuale della SMA e della relativa qualità di vita in Germania.

Alla luce degli innovativi interventi terapeutici, i risultati suggeriscono un potenziale notevole per una riduzione complessiva del costo della malattia e un miglioramento nella qualità di vita, se queste nuove terapie porteranno a un decorso meno grave della malattia.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Gli Equilibristi. Come i Rare Sibling vivono le malattie rare

Gli Equilibristi. Come i Rare Sibling vivono le malattie rare

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni