Dopo il Regno Unito, gli Stati Uniti e l’Europa, anche il Giappone autorizza l’uso del farmaco eculizumab (nome commerciale Soliris), della ditta biotecnologica Alexion Pharmaceuticals, per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con Sindrome Emolitico-Uremica atipica (aHUS). La sindrome emolitica uremica atipica (aHUS ) è una rara malattia genetica che cronicizzando danneggia gradualmente organi come il cuore e i reni, causando gravi eventi avversi come ictus, infarto del miocardio e insufficienza renale. Sintomo caratteristico della malattia e causa della mortalità precoce dei pazienti è l’attivazione incontrollata del sistema del complemento, con conseguente microangiopatia trombotica (TMA), ovvero formazione in circolo di piccoli trombi che causano, a loro volta, l’insorgenza di patologie correlate.
Soliris agisce in particolar modo contrastando la microangiopatia trombotica ed era già stato approvato in Giappone per il trattamanto dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Inoltre anche l'US FDA, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e altre autorità di regolamentazione hanno approvato eculizumab nel trattamento dei pazienti con aHUS con lo scopo principale di inibire l’azione mediata dal complemento e la microangiopatia trombotica.
Alexion Pharmaceuticals , dopo aver ottenuto l'approvazione da parte del Ministero della Salute , del Lavoro e del Welfare (MHLW) per aHUS, ha dichiarato che intende rendere disponibile ai pazienti il trattamento iniziale con eculizumab a partire dall’ultimo trimestre 2013.
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