L’azienda farmaceutica Revive Therapeutics ha annunciato di aver richiesto alla Food and Drug Administration la designazione di farmaco orfano per il REV-003 (tianeptina) nel trattamento della Sindrome di Rett. La sindrome di Rett è classificata come una malattia rara da parte dell’Ufficio delle malattie rare del National Institutes of Health. Si tratta di un raro disordine dello sviluppo neurologico che colpisce quasi esclusivamente le ragazze: i bambini con sindrome di Rett sviluppano una serie di sintomi che includono difficoltà respiratorie, convulsioni, disabilità cognitive e perdita del controllo motorio.

L’incidenza della sindrome di Rett è stimata in 1 su 10.000 femmine; negli Stati Uniti circa 16.000 donne e bambini sono colpiti. Non esiste una cura per la sindrome di Rett.

Per ulteriori informazioni consulta il comunicato stampa aziendale.

 

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