Vi ha lavorato anche il prof. Giustetto di Torino

TORINO - L’attuale ricerca scientifica sulla Sindrome di Rett, sulla quale il Prof. Maurizio Giustetto del Dipartimento di Neuroscienze dell’Università degli Studi di Torino ha contribuito a chiarire le principali direttive (link all’articolo precedente), è in questo periodo decisamente in piena attività. Per orientare al meglio tale ricerca, in termini di efficacia e rigore, sono state recentemente pubblicate le linee guida per la ricerca preclinica alla quale anche il prof. Giustetto ha collaborato.


“Lo scopo di queste linee guida, che sono state elaborate da un gruppo internazionale di ricercatori in seguito ad un invito della Dr.ssa Laura A. Mamounas, Direttrice del programma di Neurogenetica del National Institute of Neurological Disorders and Stroke, è di armonizzare rendendole il più possibile efficaci e ripetibili le ricerche precliniche su modelli murini nella speranza che cosi possano più rapidamente condurre alla scoperta di future terapie per le bambine Rett.”
“Spesso – continua Giustetto - la conduzione di tali esperimenti, pur se rigorosamente controllata per ciò che riguarda la qualità, prende in esame caratteristiche e misurazioni sperimentali molto diverse tra loro rendendo poco agevole la lettura omogenea dei diversi studi come pure  difficile risulta la sintesi dei punti salienti di tali ricerche.”

“Per farvi un esempio concreto – prosegue Giustetto - esistono ormai più di venti modelli di topi mutanti per il gene Mecp2. Risulta chiaro che fosse necessario trovare un accordo consensuale su quali modelli possiamo ritenere ad oggi i più adatti per essere impiegati negli studi di tipo preclinico. Le nostre indicazioni, che rimangono tali e quindi ridiscutibili in futuro, hanno ristretto a meno di dieci i modelli mutanti che, per ragioni complesse discusse nell’articolo, rappresentano quelli con il più elevato valore diagnostico sia per gli effetti della mutazione di Mecp2 sia che per le terapie.
Oltre a quelle sui modelli animali, le raccomandazioni si spingono a valutare gli aspetti pratici ed operativi delle ricerche da effettuarsi in futuro, dal design sperimentale, al tipo di analisi statistiche da utilizzare, a quali aspetti cellulari, molecolari e comportamentali debbano essere monitorati, fino a quale età vadano somministrati gli interventi da testare.”

Il prof. Giustetto ha recentemente illustrato a Osservatorio Malattie Rare lo stato dell'arte della ricerca clinica in corso. Leggi qui l'approfondimento.

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