Secondo una notizia riportata su "PR Newswire", la casa farmaceutica Lumena ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA statunitense per LUM001, molecola in via di sviluppo per la terapia di 4 differenti malattie colestatiche del fegato.

Le malattie colestatiche del fegato sono malattie rare caratterizzate da un alterato flusso degli acidi biliari e dalla ritenzione degli stessi acidi a livello del fegato. Tale ritenzione è causa di danni epatici progressivi che possono portare all’insorgenza di insufficienza epatica. Tra le malattie colestatiche rientrano: la sindrome di Alagille (ALGS), la colestasi familiare intraepatica progressiva (PFIC), la colangite biliare primitiva (PBC) e la colangite sclerosante primitiva (PSC).

Il farmaco LUM001, assunto per via orale 1 volta al giorno, è in grado di ridurre i livelli di acidi biliari, prevenendo in tal modo i danni al fegato e alleviando quella sensazione di forte prurito, sintomo tipico che affligge i pazienti affetti da tali patologie epatiche.

LUM001 è già  stato studiato in più di 1.400 pazienti, in 12 diversi studi clinici e a breve dovrebbero partire uno studio di Fase II nei bambini affetti da ALGS, uno studio di Fase II in pazienti adulti con PBC, uno studio di Fase II di LUM001 in pazienti pediatrici con PFIC e uno studio di Fase II in pazienti adulti con PSC.

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