Il farmaco è indicato per il trattamento del prurito colestatico associato alla patologia in pazienti di almeno due mesi di età
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco maralixibat (nome commerciale Livmarli) per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a due mesi. L’approvazione fa seguito al parere positivo recentemente espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Maralixibat è il primo e unico farmaco approvato sia nell’Unione Europea che negli Stati Uniti per il trattamento di questa rara malattia epatica che colpisce una persona su 30.000 a livello globale.
La sindrome di Alagille (ALGS) è una patologia genetica in cui i dotti biliari sono eccessivamente ristretti, malformati e in numero ridotto, con un accumulo di bile nel fegato e conseguente malattia epatica progressiva. I segni e sintomi derivanti da un danno epatico nell’ALGS possono includere ittero (ingiallimento della pelle), xantomi (depositi di colesterolo deturpanti sotto la pelle), e prurito. Il prurito manifestato dai pazienti con ALGS è tra i più gravi in qualsiasi malattia epatica cronica ed è presente nella maggior parte dei bambini colpiti entro il terzo anno di vita.
L’approvazione di maralixibat da parte della Commissione Europea si basa sui dati dello studio clinico ICONIC, in cui il farmaco ha dimostrato di produrre una riduzione statisticamente e clinicamente significativa del prurito rispetto al placebo, nonché una riduzione significativa degli acidi biliari sierici, entrambe mantenute in modo duraturo nell’arco di diversi anni di trattamento. La scheda tecnica di maralixibat include anche informazioni relative alla riduzione della gravità degli xantomi e dei livelli sierici del colesterolo.
“I pazienti con sindrome di Alagille sono stati fino ad oggi costretti a convivere con la mancanza di opzioni terapeutiche efficaci per affrontare il prurito colestatico. È incoraggiante sapere che i medici ora disporranno di un farmaco per ridurre il prurito colestatico e potenzialmente diminuire la necessità di trapianto di fegato quando il prurito ne rappresenta l’indicazione”, ha affermato il Professor Emmanuel Jacquemin, Responsabile dell’Unità di epatologia pediatrica e trapianto di fegato, Ospedale Bicêtre, Francia. “I dati raccolti negli studi clinici dimostrano un potenziale notevole per maralixibat nel ridurre gli acidi biliari sierici e il prurito, il che potrebbe migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie”.
“Siamo molto soddisfatti per l’approvazione di maralixibat in Europa in quanto offre la speranza per un futuro migliore per le persone affette dalla sindrome di Alagille”, ha affermato Roberta Smith, presidente della Alagille Syndrome Alliance. “Siamo entusiasti di sapere che le famiglie che vivono con il prurito debilitante associato all’ALGS disporranno ora di un’opzione di trattamento. I pazienti a cui è stato prescritto maralixibat negli Stati Uniti hanno ricevuto un enorme beneficio e siamo entusiasti che le famiglie in Europa possano vivere la stessa esperienza”.
“Siamo lieti che la Commissione europea abbia approvato maralixibat e che pazienti e medici in Europa dispongano adesso di un nuovo standard di cura per questa grave malattia”, ha affermato Chris Peetz, presidente e amministratore delegato dell’azienda farmaceutica Mirum. “Con più di sei anni di dati ed evidenze di real-world che dimostrano l’impatto di maralixibat, riteniamo che i pazienti e le loro famiglie avranno la possibilità di vivere una nuova normalità con sollievo dal peso causato dalla colestasi. Non vediamo l’ora di rendere disponibile maralixibat in tutta Europa e di mettere questa importante opzione di trattamento a disposizione dei pazienti.”
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