AIFA ha approvato la rimborsabilità del farmaco per pazienti adulti con patologia di fenotipo cronico progressivo
Da oggi, i pazienti italiani con malattie interstiziali polmonari (ILD) potranno contare su un’opzione terapeutica in grado di rallentare la progressione della patologia: l’AIFA, con la Determina n. 193/2022, pubblicata in Gazzetta Ufficiale, ha infatti autorizzato la rimborsabilità in fascia H di nintedanib, che si conferma come il primo e unico farmaco al mondo approvato per il trattamento delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche con fenotipo progressivo. L’approvazione della nuova indicazione giunge dopo 6 anni dal lancio in Italia di nintedanib per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF).
Le malattie interstiziali polmonari comprendono un ampio gruppo di oltre 200 patologie che comportano il rischio di fibrosi polmonare, ossia la formazione irreversibile di tessuto cicatriziale a livello polmonare, che compromette la funzionalità dei polmoni stessi. Le persone con malattie interstiziali polmonari fibrosanti possono sviluppare un fenotipo progressivo, che comporta il declino della funzionalità respiratoria, il deterioramento della qualità di vita e una mortalità precoce, analogamente a quanto si osserva nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF), la forma più frequente di polmonite interstiziale idiopatica. Si stima che ben il 18-32% dei pazienti con ILD diversa dalla IPF sia a rischio di andamento fibrosante progressivo.
Nintedanib è un inibitore della tirosin-chinasi che interagisce con i recettori chiave coinvolti nella regolazione dei processi patogenetici cruciali della fibrosi polmonare.
L’autorizzazione e la rimborsabilità di nintedanib per il trattamento degli adulti con malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche con fenotipo progressivo (PF-ILD) si basa sui risultati ottenuti nello studio clinico di Fase III INBUILD®, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, che ha valutato efficacia e sicurezza di nintedanib in pazienti con ILD cronica fibrosante a fenotipo progressivo. L’endpoint primario dello studio era il tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC) in mL, valutato su un periodo di 52 settimane.
Lo studio INBUILD ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando che nintedanib rallenta la progressione di malattia nei pazienti con PF-ILD, con una riduzione del 57% del declino annuo della funzionalità polmonare. Il tasso annuo di declino della FVC (mL/anno) a 52 settimane è risultato significativamente inferiore nei pazienti trattati con nintedanib rispetto ai pazienti trattati con placebo (-80.82 rispetto a -187.78 mL/anno), con una differenza fra i due gruppi di 106.96 mL/anno. L’effetto terapeutico di nintedanib nel rallentare il declino di FVC rispetto a placebo osservato in INBUILD è stato omogeneo per tutti i pazienti, indipendentemente dal pattern di fibrosi alla TAC toracica ad alta risoluzione (HRCT), e in linea con i risultati ottenuti da nintedanib in studi su pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, e quelli in soggetti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica.
Nello studio INBUILD, nintedanib è stato associato a riduzioni numeriche del rischio di riacutizzazione acuta o morte rispetto a placebo. Il beneficio terapeutico può essere accompagnato anche a una riduzione del peggioramento degli esiti riferiti dai pazienti come dispnea e tosse. Inoltre, il profilo di sicurezza osservato in INBUILD è stato in linea con quanto riscontrato in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, e in soggetti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica trattati in precedenza con nintedanib.
All’ampio insieme delle malattie interstiziali polmonari (ILD) fanno parte anche patologie che sono associate a malattie autoimmuni come la sclerosi sistemica. Con la nuova determina AIFA, quindi, nintedanib è di fatto rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale anche per i pazienti adulti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD) a cui sia specificamente accertato un fenotipo di patologia fibrosante cronico progressivo.
“L’approvazione di nintedanib nella nuova indicazione per il trattamento delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche con fenotipo progressivo, apre una nuova speranza per i pazienti e le loro famiglie che, ad oggi, non potevano contare su valide opzioni terapeutiche”, dichiara Morena Sangiovanni, Presidente del gruppo Boehringer Ingelheim Italia. “Le malattie interstiziali polmonari comprendono un vasto numero di patologie rare, che a volte si presentano come comorbilità o complicanza di patologie esistenti. Avere a disposizione un’opportunità di trattamento è fondamentale nell’ottica di offre ai pazienti un vantaggio in termini di tempo sottratto alla malattia e di buona qualità della vita guadagnata. Questo è per noi il vero traguardo che ci spinge a continuare ad impegnarci nella ricerca sulle patologie rare”.
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