Pubblicata la prima fase di uno studio pilota sul dosaggio ideale del farmaco

La Sclerosi Sistemica (SSC), o sclerodermia, è una rara malattia cronica autoimmune del tessuto connettivo. E' caratterizzata da diffuse alterazione vascolari e da fibrosi ed indurimento della cute e di alcuni organi, soprattutto polmoni, apparato gastrointestinale, reni e cuore. Recententemente, tra i farmaci con azione antifibrotica già utilizzati per il trattamento terapeutico, è stato proposto anche l'Imatinib per trattare i pazienti con malattia polmonare interstiziale associata. Imatinib è un potente inibitore del fattore di crescita trasformante il TGF-beta è un peptide, che svolge un ruolo fondamentale nella regolazione del sistema immunitario, nella rigenerazione tissutale, nella differenziazione cellulare, e del Fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGF). Entrambi questi fattori possono giocare un ruolo fondamentale nella sclerosi sistemica con malattia polmonare interstiziale, per questo il farmaco è stato sperimentato in termini di efficienza e sicurezza nel pazienti effetti dalla patologia cronica.


La prima fase della sperimentazione, pubblicata sulla rivista Arthritis & Rheumatism, ha interessato 20 pazienti con una capacità vitale forzata (FVC) inferiore all'85 per cento e dispnea da sforzo. Ai pazienti è stata somministrata la terapia orale con Imatinib, 600 mg al giorno per 12 mesi. Test e valutazioni sono state effettuate ogni 3 mesi. Solo 12 pazienti hanno portato a termine il periodo di sperimentazioni, 7 hanno dovuto interrompere il trattamento a causa di eventi avversi. Un paziente è stato perso al follow-up. Gli eventi avveri più comuni sono stati edema facciale, affaticamento, nausa e vomito, diarrea, rash generalizzato e proteinuria (presenza di proteine nell'urina). Il trattamento con Imatinib ha mostrato una tendenza al miglioramento nella percentuale della capacità vitale forzata.

Il team di ricerca ha concluso che l'utilizzo di 600 mg al giorno di Imatinib è una dose eccessiva per i pazienti con Sclerosi Sistemica, che li espone ad un eccessivo rischio di eventi avversi. I medici auspicano un'analisi più approfondita per determinare un dosaggio sicuro, i futuri controlli saranno effettuati su un dosaggio di 400 mg al giorno.
La sclerosi sitemica con associata malattia polmonare interstiziale è presente nel quasi 70 per cento dei pazienti con SSC.

 

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