Sia la  Commissione Europea che la Food and Drug Administration hanno approvato la molecola prodotta da  Boehringer Ingelheim e già utilizzata per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica

INGELHEIM (GERMANIA) – Doppia approvazione per il farmaco nintedanib: sia la Commissione Europea che la Food and Drug Administration hanno concesso alla molecola la designazione di farmaco orfano per il trattamento della sclerosi sistemica e della malattia polmonare interstiziale ad essa associata (SSc-ILD). Ad annunciarlo, il 9 settembre, è stata l'azienda produttrice del farmaco, la tedesca Boehringer Ingelheim.

Il più grande trial fino ad oggi in questo settore della malattia, denominato SENSCIS, sta valutando specificamente nintedanib per capire il processo di malattia e il potenziale beneficio del composto per il trattamento della SSc-ILD. La sclerosi sistemica (nota anche come sclerodermia) è una malattia rara deturpante, invalidante e potenzialmente fatale che può causare cicatrici sulla pelle, nei polmoni (SSc-ILD) e in altri organi. In tutto il mondo, si stima che due milioni di persone ne siano colpite, e fino al 90% possono sviluppare un certo grado di cicatrizzazione polmonare. La SSc-ILD indica una prognosi sfavorevole e rappresenta il 35 per cento di tutti i decessi correlati alla malattia.

“La sclerodermia e la malattia polmonare interstiziale associata hanno un impatto devastante sulla comunità dei pazienti, perciò accogliamo con favore l'importante notizia che un potenziale nuovo trattamento abbia ricevuto la designazione di farmaco orfano”, ha detto Joep Welling, della Federazione delle Associazioni Europee per la Sclerodermia (FESCA). “Si tratta di un fondamentale passo avanti nel contribuire ad affrontare un bisogno insoddisfatto e rappresenta un importante progresso per i pazienti affetti da questa malattia rara”.

La designazione di farmaco orfano viene generalmente concessa dalla Commissione Europea ad un agente terapeutico destinato a curare una malattia pericolosa per la vita o cronicamente debilitante che colpisce non più di cinque persone su 10.000, e per la quale non vi è alcuna opzione di trattamento, o è insoddisfacente, o perché la medicina porta un beneficio significativo alle persone colpite da tale condizione. Negli Stati Uniti, la FDA concede questo status ai composti sperimentali destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare o di disturbi che colpiscono meno di 200.000 persone.

“La designazione di farmaco orfano concessa sia dalla Commissione Europea che dalla FDA per nintedanib è una tappa importante nello sviluppo di terapie indispensabili per le varie complicazioni della sclerosi sistemica”, ha detto il dottor William Mezzanotte, responsabile dell'Area Terapeutica di Medicina Respiratoria di Boehringer Ingelheim.

“La necessità di opzioni di trattamento per le persone con SSc-ILD è significativa, e il trial SENSCIS è un importante primo passo per esplorare il beneficio di nintedanib nell'affrontare le complicanze della sclerosi sistemica”, continua Mezzanotte. “Il successo del farmaco nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, in entrambi gli studi clinici, insieme alla somiglianza tra l'IPF e altre malattie polmonari fibrotiche, tra cui la SSc-ILD, ci dà grande speranza che questo importante farmaco possa aiutare anche questi pazienti. Ci stiamo impegnando a trasformare le malattie polmonari fibrotiche da mortali a croniche e curabili”.

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