La malattia è altamente eterogenea, con più fenotipi diversi, e i suoi biomarcatori sono ancora in una fase iniziale di sviluppo
NEW YORK (U.S.A.) – La sclerosi sistemica (o sclerodermia) è una malattia multisistemica caratterizzata da vasculopatia, autoimmunità e fibrosi. La patologia ha il più alto tasso di mortalità tra le malattie reumatologiche, e negli Stati Uniti non esiste alcuna terapia approvata dalla Food and Drug Administration.
Con il miglioramento della comprensione della sua patogenesi, saranno studiate nei trial delle terapie mirate in grado di interrompere i percorsi principali e i mediatori della malattia. Tuttavia, gli studi clinici nella sclerodermia sono irti di sfide: due studiosi statunitensi, nella loro ricerca pubblicata sulla rivista Current Rheumatology Reports, hanno approfondito questi temi, concentrandosi sulle questioni relative al design delle sperimentazioni cliniche.
Per Jessica Gordon e Robyn Domsic, un primo problema è che non esistono misure convalidate dell'esito clinico per tutte le manifestazioni della malattia, e può essere difficile discernere l'attività della malattia da altri eventuali danni. La sclerosi sistemica, infatti, è altamente eterogenea, con più fenotipi diversi, e al momento non è possibile prevedere quale paziente avrà una malattia di tipo progressivo.
I biomarcatori, inoltre, sono in una fase iniziale di sviluppo e in questo momento non rappresentano degli esiti surrogati. Infine, dato che la patologia è rara, gli studi su alcuni aspetti della malattia o su popolazioni simili potrebbero portare ad una concorrenza fra i pazienti.
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