Dal Mais transgenico l’enzima per la terapia sostitutiva.

Alcuni ricercatori canadesi e australiani hanno annunciato di aver creato un farmaco utile alla cura di una rara malattia genetica, la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I), servendosi della tecnologia del DNA ricombinante applicata, in particolare, da una pianta di frumento. I ricercatori sostengono, infatti, di aver prodotto mais transgenico in grado di sintetizzare l’enzima alfa-L-iduronidasi, che viene già utilizzato nella cura della mucopolisaccaridosi di tipo I, come terapia sostitutiva. Questo renderebbe possibile seguire una via più economica per il trattamento di questi pazienti, che, ad oggi, richiede costi di centinaia di migliaia di dollari l’anno ciascuno.

 

I risultati di questo studio, pubblicati a settembre su Nature, rappresentano un avanzamento nel settore emergente dell’agricoltura molecolare, che potrebbe, un giorno, vedere realizzata la produzione in massa di farmaci biotecnologici complessi anche in singoli impianti piuttosto che nei grandi siti produttivi. La ricerca però è ancora ad una fase iniziale e il nuovo farmaco non è ancora stato testato in studi clinici.
Qualsiasi eventuale terapia basata sull’uso di questa nuova medicina dovrà, quindi, attendere degli anni prima di essere eventualmente applicata ai pazienti. Anni durante i quali l’efficacia clinica e la sicurezza del farmaco andranno testate e provate.
Comunque il lavoro condotto dai ricercatori dell’Università canadese Simon Fraser rappresenta un passo avanti molto significativo dell’agricoltura molecolare perché mostra una via per ottenere molecole potenzialmente accettabili da parte del sistema immunitario dei pazienti.

La mucopolisaccaridosi di tipo I rientra nel gruppo di patologie da accumulo lisosomiale, come la malattia di Gaucher e di Fabry, causate da una mancata o carente attività enzimatica. Molti di questi disturbi possono essere trattati con appropriata terapia di sostituzione enzimatica e alcune aziende farmaceutiche come Genzyme (gruppo Sanofi) e Shire realizzano già farmaci a questo scopo.
Il procedimento utilizzato per creare questa tipologia di farmaci è, però, molto dispendioso perché utilizza colture cellulari di mammifero, trattate all’interno di speciali ‘serbatoi’ di acciaio inossidabile
Nel caso della MPS I, il trattamento con il farmaco di sostituzione Aldurazyme (prodotto da Biomarin e commercializzato da Genzyme) richiede costi superiori ai 300.000 dollari l’anno, se rivolto ai bambini, mentre per la cura dei pazienti adulti la cifra risulta essere più elevata.

Non è poi la prima volta che si tenta la strada dell’agricoltura molecolare per produrre farmaci enzimatici: anche se da questo approccio non è ancora arrivato un prodotto commerciale, il Protalix, creato dall’azienda Israel’s Protalix Bio Therapeutics in collaborazione con Pfizer – è ormai molto vicino a questo traguardo (la FDA lo ha già approvato) e potrebbe presto essere usato nella terapia della malattia di Gaucher. Questo farmaco viene prodotto impiegando una coltura costituita da cellule provenienti dalla carota, piuttosto che da un’intera pianta.

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