La FDA ha dato parere favorevole all'approvazione di N-acetilgalattosammina 6-solfatasi (GALNS) come terapia enzimatica sostitutiva della sindrome di Morquio A. Il trattamento messo a punto dalla ditta farmaceutica Biomarin consiste in un farmaco che verrà commercializzato con il nome di Vimizim.

La sindrome di  Morquio A è una rara malattia da accumulo lisosomiale, conosciuta anche come Mucopolisaccaridosi di Tipo IVA (MPS IVA).
La patologia è causata da un deficit dell’enzima GALNS responsabile di una degradazione difettosa del cheratan solfato e della condroitina 6-solfato, due componenti della cartilagine che, accumulandosi nei lisosomi cellulari, causano danni nello sviluppo osseo.

L'annuncio della terapia enzimatica sostitutiva messa a punto da Biomarin era stato dato circa un anno fa e, il 19 novembre scorso, "Pharmastar" ha dato la notizia del parere positivo rilasciato dall'FDA.

Leggi la notizia completa su "Pharmastar" .

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