USA - Abeona Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato la sperimentazione clinica della terapia genica ABO-101 (AAV-NAGLU) per il trattamento della mucopolisaccaridosi tipo IIIB (MPS IIIB), un raro disturbo congenito noto anche come sindrome di Sanfilippo B. In virtù del parere favorevole espresso dalla FDA, avrà inizio un primo studio di Fase I/II che valuterà ABO-101 in 6-9 pazienti con MPS IIIB e che verrà condotto presso il Nationwide Children's Hospital di Columbus (Ohio).

ABO-101 è una terapia genica di nuova generazione specificamente sviluppata per la sindrome di Sanfilippo B, e prevede l'impiego di un virus adeno-associato (AAV) per diffondere, nelle cellule del sistema nervoso centrale, copie sane del gene mutato che è alla base della MPS IIIB. In questo modo, ABO-101 è potenzialmente in grado di invertire gli effetti degli errori genetici che causano la malattia.

In vista dell'inizio della sperimentazione clinica di ABO-101, il Nationwide Children's Hospital ha condotto un'indagine su 25 pazienti con MPS IIIB per caratterizzare la storia naturale di questa rara malattia. Le informazioni raccolte verranno utilizzate per progettare in maniera adeguata lo studio di Fase I/II di prossimo avvio.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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