AIFA

Il farmaco è indicato per pazienti adulti con malattia in forma generalizzata e positivi agli anticorpi anti-AChR

Milano - L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa, un medicinale indicato per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, di pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). Efgartigimod alfa, sviluppato dall’azienda argenx, rappresenta il primo farmaco approvato per la gMG in grado di fungere da antagonista del recettore Fc neonatale (FcRn).

La miastenia gravis (MG) è una malattia autoimmune rara e cronica in cui gli autoanticorpi IgG prodotti dall’organismo interrompono la comunicazione tra nervi e muscoli, causando una debolezza muscolare debilitante e potenzialmente letale. In circa l'85% delle persone con MG, la malattia progredisce entro 24 mesi verso una forma generalizzata, che può colpire i muscoli di tutto il corpo. I pazienti con anticorpi anti-AChR rappresentano circa l'85% della popolazione totale affetta da miastenia gravis generalizzata (gMG).

Efgartigimod alfa (nome commerciale Vyvgart) è un frammento di anticorpo progettato per legarsi al recettore Fc neonatale (FcRn) e bloccarne la funzione, determinando, di conseguenza, una riduzione degli autoanticorpi IgG patogeni che sono alla base della miastenia gravis. Ad agosto 2022, il farmaco è stato approvato dalla Commissione Europea (CE) per il trattamento di pazienti adulti con gMG positivi agli anticorpi anti-AChR.

L’approvazione da parte della CE è basata sui positivi risultati della sperimentazione globale di Fase III ADAPT, risultati che sono stati pubblicati nel numero di luglio 2021 della rivista scientifica The Lancet Neurology. Nello studio ADAPT, un numero significativamente maggiore di pazienti con gMG e positivi agli anticorpi anti-AChR ha evidenziato un miglioramento nelle scale di punteggio Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) e Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) dopo il trattamento con efgartigimod alfa rispetto al placebo. Efgartigimod alfa ha inoltre dimostrato un favorevole profilo di sicurezza. Le reazioni avverse più comunemente riportate nello studio ADAPT sono state le infezioni delle vie respiratorie superiori e del tratto urinario.

“Siamo lieti di annunciare la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa, un altro entusiasmante passo avanti verso la nostra vision di rendere la nostra innovazione disponibile per i pazienti a livello globale”, ha dichiarato Silvia Chiroli, General Manager di argenx in Italia. “In particolar modo, questo dimostra il riconoscimento da parte delle autorità sanitarie italiane dei bisogni medici insoddisfatti nella miastenia gravis generalizzata e l'eccellente collaborazione tra argenx e le autorità italiane nel trovare un accordo a beneficio dei pazienti.”

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