Omocistinuria, avviata sperimentazione su pegtibatinase

La sperimentazione multicentrica coinvolgerà circa 70 pazienti nel mondo

Travere Therapeutics ha annunciato che il trial clinico di Fase III sul farmaco pegtibatinase per il trattamento dei pazienti con omocistinuria classica, una rara malattia metabolica causata da un deficit dell’enzima cistationina beta-sintetasi, è stato ufficialmente avviato. Ciò significa che è iniziato il reclutamento dei pazienti (espressione utilizzata per indicare l’inserimento dei pazienti all’interno della sperimentazione) in uno studio multicentrico globale, pivotale, randomizzato, in doppio cieco e con placebo, per la valutazione di questa nuova terapia di sostituzione enzimatica.

Gli studi pivotali sono indagini adeguatamente pianificate e dimensionate per raccogliere i dati su tutti gli aspetti clinici necessari alla valutazione dell’effettivo beneficio dell’impiego di un dispositivo per la destinazione d’uso per il quale è stato progettato.

Lo studio in questione, denominato HARMONY, è stato concepito per determinare la sicurezza e l’efficacia del farmaco pegtibatinase (comparato con il placebo) nel ridurre i livelli plasmatici di omocisteina. Secondo quanto dichiarato dall’azienda nel proprio comunicato stampa, lo studio coinvolgerà approssimativamente 70 pazienti con diagnosi di omocistinuria classica, di età compresa tra i 12 e i 65 anni e con specifici valori plasmatici di omocisteina.

La terapia enzimatica sostitutiva sarà somministrata tramite infusione sottocutanea per 24 settimane. Travere ipotizza che i dati relativi alla sperimentazione saranno disponibili nel 2026. L’azienda avvierà inoltre lo studio di estensione in aperto, di Fase IIIb (denominato ENSEMBLE), che valuterà efficacia e sicurezza a lungo termine del farmaco dopo il completamento degli studi di F I/II e di Fase III.

Pegtibatinase è una terapia sperimentale che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa. Negli USA ha ottenuto inoltre la designazione di terapia rivoluzionaria, di farmaco per malattia rara pediatrica e la designazione “Fast Track”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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