Agenzia Europea per i Medicinali

Il farmaco velmanase alfa, di Chiesi Farmaceutici, mira a prevenire la progressione di questa rara malattia genetica, attualmente senza cura

Roma – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea di velmanase alfa (nome commerciale Lamzede), una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per adulti, adolescenti e bambini con forme da lievi a moderate di alfa-mannosidosi. La patologia consiste in un raro deficit enzimatico ereditario, che causa danni cellulari attraverso l'accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio in molti organi e tessuti del corpo.

I pazienti affetti dalla malattia possono presentare disabilità intellettiva, ingrossamento del fegato o della milza, caratteristiche facciali distintive e anomalie scheletriche: i sintomi variano da lievi a moderati e gravi. L'alfa-mannosidosi è una malattia rara che si stima si verifichi da una persona su 500.000 a una su 1.000.000 in tutto il mondo. Non esiste attualmente una cura: i pazienti con le forme meno gravi della malattia sono gestiti con terapie di supporto che includono la gestione dei sintomi, il trattamento medico e chirurgico delle complicanze e la terapia fisica.

Velmanase alfa, prodotto dall'azienda farmaceutica italiana Chiesi, è stato sviluppato come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per via endovenosa per il trattamento dell'alfa-mannosidosi. La somministrazione del medicinale nel flusso sanguigno si effettua allo scopo di sostituire la funzione dell'enzima carente. L'ERT mira a normalizzare i livelli di oligosaccaridi nel corpo, a prevenire la progressione della malattia e la formazione di anomalie, nonché a migliorare le condizioni del paziente. Tuttavia, il farmaco non attraversa la barriera emato-encefalica e, di conseguenza, non si prevede che abbia un effetto sugli aspetti neurologici della malattia.

Poiché l'alfa-mannosidosi è una malattia molto rara, il CHMP ha convenuto che non è possibile fornire dati completi sull'efficacia e sulla sicurezza di velmanase-alfa nelle normali condizioni d'uso. Pertanto, il Comitato ha raccomandato di concedere l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco in circostanze eccezionali, ma ha anche stabilito che Chiesi dovrà completare uno studio in aperto per caratterizzare ulteriormente l'efficacia di velmanase alfa nei pazienti di età inferiore ai sei anni, oltre a sviluppare un registro della malattia per valutare i benefici e la sicurezza a lungo termine del trattamento.

Il parere adottato dal CHMP è un passo intermedio sul percorso di velmanase alfa verso l'accesso al paziente. Il giudizio favorevole del Comitato sarà ora inviato alla Commissione Europea, che adotterà una decisione definitiva per l'immissione in commercio in Europa. Una volta concessa l'autorizzazione, le decisioni sul prezzo e il rimborso saranno adottate da ogni Stato membro, tenendo conto del ruolo e uso potenziale di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel Paese.

In Europa, velmanase alfa ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'alfa-mannosidosi. Il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'EMA valuterà se tale designazione possa essere mantenuta: in caso di responso favorevole, alla terapia enzimatica di Chiesi verranno concessi, successivamente all'approvazione, dieci anni di esclusività di mercato.

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