Approvazione europea

Grazie a una speciale formulazione, il farmaco è progettato per agire direttamente nei polmoni

La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco ALIS (nome commerciale Arikayce®) per il trattamento della malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD) causata da Mycobacterium avium complex (MAC) in pazienti adulti con opzioni di trattamento limitate che non presentano fibrosi cistica (FC). L’azienda Insmed prevede di lanciare il medicinale prima di tutto in Germania, poi nel Regno Unito e, a seguire, in altri Paesi dell'Unione Europea, secondo procedure di rimborso nazionali.

La malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD) causata da Mycobacterium avium complex (MAC) è un disturbo raro e grave che può causare gravi danni ai polmoni, anche permanenti, e può persino avere esito fatale. I pazienti affetti da questa patologia possono presentare una serie di sintomi che spesso peggiorano nel tempo, tra cui tosse cronica, dispnea, spossatezza, febbre, perdita di peso e dolore toracico.

Il farmaco ALIS è a base di amikacina, un antibiotico consolidato storicamente somministrato per via endovenosa e associato a grave tossicità per l'udito, l'equilibrio e la funzionalità renale. La speciale tecnologia liposomiale brevettata da Insmed consente l'erogazione dell'amikacina direttamente nei polmoni, dove l'antibiotico viene assorbito dai macrofagi polmonari in cui risiede l'infezione, limitandone al contempo l'esposizione sistemica. ALIS viene somministrato utilizzando il sistema di nebulizzazione Lamira®, prodotto da PARI Pharma.

L'approvazione della CE fa seguito al parere positivo espresso il 24 luglio 2020 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e si basa sui risultati dello studio di Fase III CONVERT, che ha dimostrato che ALIS, somministrato una volta al giorno in combinazione con regime multi-farmaco (MDR), ha migliorato i tassi di conversione della coltura dell'espettorato nei pazienti con malattia polmonare NTM refrattaria causata da MAC rispetto alla sola terapia MDR.

"L'approvazione di oggi segna una tappa significativa nell'avanzamento delle cure per i pazienti affetti da malattia polmonare causata da MAC nell'UE", ha dichiarato il Professor Michael Loebinger, Consulente respiratorio presso il Royal Brompton Hospital di Londra, Professore di medicina respiratoria presso l'Imperial College di Londra, e ricercatore nello studio CONVERT. "Attualmente, molti pazienti non riescono a rispondere al regime di trattamento standard e continuano a subire gli effetti debilitanti di questa malattia rara e grave. I risultati dello studio di riferimento CONVERT mostrano che l'aggiunta di ALIS ha il potenziale per aiutare i pazienti refrattari alle cure standard a ottenere una conversione nella coltura: un risultato cruciale".

"Il trattamento della malattia polmonare da MAC è impegnativo, e necessita decisamente di nuove terapie che migliorino l'attuale standard di cura e offrano opzioni ai pazienti che in precedenza non sono stati trattati con successo", ha osservato Marc Lipman, Professore di medicina respiratoria presso l'University College di Londra, e uno dei fondatori di NTM Patient Care UK.

"Siamo entusiasti che da oggi i pazienti non-FC affetti da infezioni polmonari NTM causate da MAC nell'Unione Europea abbiano una terapia approvata che contribuisca a gestire questa patologia difficile da curare, offrendo un nuovo approccio a coloro che si sono trovati con opzioni di trattamento limitate o pari a zero", ha dichiarato Will Lewis, Presidente e Amministratore delegato di Insmed. "L'approvazione di oggi sottolinea il nostro impegno a servire la comunità di pazienti affetti da malattie polmonari da MAC in tutto il mondo, e contiamo di rendere disponibile presto ALIS ai pazienti dell'UE che ne hanno bisogno".

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