Approvazione di farmaci

La Commissione Europea dovrebbe pronunciarsi sull’eventuale approvazione del farmaco entro fine anno

Bridgewater (USA) - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente raccomandato l’impiego dell’amikacina in sospensione liposomiale inalatoria (nome commerciale Arikayce®) per il trattamento della malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD) causata da Mycobacterium avium complex (MAC) in pazienti adulti con opzioni di trattamento limitate e non affetti da fibrosi cistica. La Commissione Europea (CE), che ora esaminerà il parere del CHMP, dovrebbe decidere in merito all’eventuale approvazione del farmaco entro la seconda metà del 2020.

La malattia polmonare (NTM-LD) causata da Mycobacterium avium complex (MAC) è una patologia respiratoria rara che può causare danni gravi e permanenti ai polmoni e che, in alcuni casi, può anche risultare fatale. I pazienti colpiti dalla malattia manifestano una serie di sintomi che spesso peggiorano nel tempo, tra cui tosse cronica, dispnea, affaticamento, febbre, perdita di peso e dolore toracico. Ad oggi, il trattamento della NTM-LD si basa sull’impiego di antibiotici in regimi multi-farmaco (MDR) che, in molti pazienti, non hanno esiti soddisfacenti.

L'opinione del CHMP si basa sui risultati dello studio clinico di Fase III CONVERT, da cui è emerso che l’uso di amikacina inalatoria, in combinazione con regime multi-farmaco standard, è in grado di migliorare i tassi di conversione di coltura dell'espettorato nei pazienti con NTM-LD refrattaria, causata da MAC, rispetto alla sola terapia con MDR.

"L'opinione positiva del CHMP sottolinea il potenziale vantaggio dell’amikacina inalatoria nella gestione della malattia polmonare causata da MAC in pazienti particolarmente difficili da trattare, pazienti che, in Europa, continuano a soffrire in assenza di una terapia specificamente approvata per la loro patologia", ha affermato il Prof. Christoph Lange, del Research Center Borstel, Leibniz Lung Center (Germania). "Come dimostrato nello studio di Fase III CONVERT, l’amikacina inalatoria ha il potenziale per migliorare i tassi di conversione di coltura nei pazienti con malattia polmonare causata da MAC che non rispondono all’attuale standard di cura, un traguardo fondamentale nel panorama del trattamento di questa patologia".

Negli USA, l’amikacina inalatoria è stata già approvata per la NTM-LD causata da MAC a fine 2018. "L'odierna opinione positiva del CHMP segna un importante passo avanti verso il nostro obiettivo di trasformare la gestione della malattia polmonare causata da MAC in tutto il mondo. Se approvato dalla CE, il farmaco Arikayce rappresenterebbe, sia in Europa che negli Stati Uniti, la prima terapia indicata per i pazienti affetti da questa condizione cronica e debilitante", ha affermato Will Lewis, Chairman and Chief Executive Officer di Insmed.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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