L’azienda Sanofi attribuisce i ritardi a criticità operative nello stabilimento irlandese di Waterford. IPA e AIGLICO chiedono maggiore chiarezza sui tempi di ripristino della distribuzione
È emergenza forniture per avalglucosidasi alfa (nome commerciale Nexviadyme), farmaco prodotto da Sanofi per il trattamento della malattia di Pompe. L’azienda ha comunicato di non essere temporaneamente in grado di soddisfare le richieste del medicinale sul territorio nazionale e di avere segnalato ad AIFA uno stato di carenza. L’Agenzia italiana ha confermato la non reperibilità del farmaco e ne ha autorizzato l’importazione dall’estero su richiesta dell’azienda. Secondo l’International Pompe Association (IPA) le criticità sono di portata internazionale e non è ancora possibile indicare una data certa per il ritorno alla normalità.
La malattia di Pompe è una rara patologia ereditaria caratterizzata dal deficit dell’enzima alfa-glucosidasi, che determina un accumulo di glicogeno nei tessuti. Può provocare debolezza muscolare e difficoltà respiratorie e interessare cuore, polmoni e muscoli scheletrici. L’avalglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva che fornisce ai pazienti la proteina necessaria a favorire la degradazione del glicogeno depositato nelle cellule; viene somministrata per infusione e la sua disponibilità è ora condizionata da un problema logistico.
IL CASO WATERFORD
Per ricostruire l’origine della criticità occorre guardare allo stabilimento di Waterford, in Irlanda. La Food and Drug Administration statunitense ha ispezionato Genzyme Ireland Limited dal 12 al 20 gennaio 2026: al termine della verifica, le non conformità riscontrate sono state riportate in un FDA Form 483, un documento con cui l'ente regolatorio segnala le osservazioni emerse durante un controllo e che non costituisce, di per sé, una sanzione o una determinazione definitiva di violazione.
Il 22 giugno la FDA ha poi emesso una Warning Letter, una comunicazione formale con cui segnala violazioni ritenute significative e chiede all’azienda di adottare misure correttive. La lettera cita nello specifico Thymoglobulin e Altuviiio, due farmaci non correlati alla malattia di Pompe: l’IPA sottolinea quindi che non è possibile dedurre dalla sola Warning Letter che i rilievi dell’FDA siano la causa di ogni singola difficoltà di approvvigionamento osservata nei diversi Paesi.
Per l’IPA, il ruolo di Waterford nell'ambito delle terapie della malattia di Pompe è documentato a livello europeo: le informazioni di prodotto dell’EMA identificano lo stabilimento come responsabile del rilascio dei lotti di alglucosidasi alfa (Myozyme) e avalglucosidasi alfa (Nexviadyme). L'associazione riferisce che Sanofi, proprio in seguito ai rilievi regolatori, ha introdotto ulteriori fasi di controllo e verifica della qualità che, insieme alle altre attività necessarie al rilascio dei lotti, avrebbero rallentato il processo.
LA SPIEGAZIONE DI SANOFI
Nella nota inviata il 4 agosto agli operatori sanitari e all’associazione dei pazienti, Sanofi parla di “ritardi nelle spedizioni” dovuti a “complessità operative e di pianificazione presso il sito produttivo”, precisando che la criticità non riguarda la sicurezza o la qualità del medicinale, che continua, secondo l'azienda, a soddisfare le specifiche stabilite in termini di identità, titolo, qualità e purezza. Durante il confronto con l’IPA del 7 agosto sono arrivati ulteriori elementi: Sanofi ha spiegato che sarebbe disponibile una quantità sufficiente di sostanza farmaceutica attiva per il mercato globale, mentre il collo di bottiglia si troverebbe nelle fasi successive.
A Waterford si concentrano infatti le attività finali necessarie al controllo, alla documentazione e al rilascio dei lotti. Per far fronte alla situazione, l’azienda ha rafforzato le risorse dedicate ai sistemi di qualità e all’adeguamento dei processi, dichiarando di essere al lavoro per aumentare la capacità produttiva dello stabilimento e continuare a distribuire il prodotto nei diversi mercati. Non è stata però fornita una data certa per il pieno ripristino delle forniture: l’IPA riferisce che la produzione sta proseguendo a un ritmo ridotto e che potrebbero essere necessari mesi prima della completa stabilizzazione. Anche una volta aumentata la produzione, inoltre, servirà tempo per ricostituire le normali scorte di sicurezza.
L’IMPATTO NEI DIVERSI PAESI
Il quadro non è uguale ovunque: alcuni mercati hanno già registrato gravi carenze, mentre altri dispongono ancora di scorte. Le differenze dipendono dalle giacenze presenti nella catena di distribuzione, dalle consegne precedenti, dal numero di pazienti e dai sistemi distributivi locali. Sanofi ha spiegato all’IPA che la distribuzione tra i diversi Paesi viene stabilita dall’azienda anche sulla base delle indicazioni fornite dai medici curanti. L’arrivo di una spedizione in un determinato mercato, quindi, non indica necessariamente il ritorno alla normalità, perché la situazione può rimanere fragile fino a quando produzione e scorte non saranno nuovamente stabilizzate.
LE PREOCCUPAZIONI DELL’IPA
Le decisioni sull’utilizzo del medicinale per i singoli pazienti spettano invece ai medici e ai centri di riferimento, che devono valutare eventuali modifiche del trattamento sulla base della situazione individuale. È proprio la difficoltà di programmare le infusioni in assenza di informazioni più precise a destare l'allarme dell’IPA, che ha chiesto dati sui quantitativi destinati ai diversi Paesi, maggiore chiarezza sui tempi di preavviso per i centri di cura e indicazioni sulle tappe previste per il recupero della capacità produttiva. Su questi aspetti, l’associazione riferisce di non avere ricevuto risposte certe.
Per l’International Pompe Association, la priorità è garantire una comunicazione regolare e sufficientemente dettagliata per consentire ai centri di cura di organizzare le infusioni. “Una dichiarazione generale sulla prosecuzione della produzione non consente, di per sé, ai centri di cura di pianificare le singole infusioni”, sottolinea l’associazione, che considera inoltre importante mantenere distinta la responsabilità del produttore nella distribuzione del medicinale da quella dei medici nella gestione dei pazienti. Le scelte terapeutiche, comprese eventuali modifiche di dosaggio o dello schema di infusione, devono quindi essere valutate dagli specialisti sulla base delle condizioni individuali, senza che le difficoltà di approvvigionamento si traducano automaticamente in indicazioni terapeutiche generalizzate.
LA POSIZIONE DI AIGLICO
In Italia, AIGLICO ha concentrato le proprie preoccupazioni soprattutto sulla gestione dell’informazione. L’Associazione Italiana Glicogenosi riferisce infatti che la nota ufficiale di Sanofi è arrivata il 4 agosto, quando le scorte in alcune farmacie erano già terminate e diverse infusioni erano state cancellate; la comunicazione non avrebbe inoltre raggiunto molti dei medici prescrittori, perché è arrivata nel periodo delle ferie estive. AIGLICO ritiene che un’informazione più tempestiva avrebbe consentito ai centri di organizzare meglio: “Se il problema fosse stato dichiarato fin da subito per la sua gravità, forse i medici avrebbero potuto gestire al meglio le scorte presenti e noi avremmo potuto informare i pazienti”, afferma la presidente Elisabetta Conti.
L'associazione resta comunque pronta a collaborare con l’azienda e con le istituzioni. La presidente auspica infatti “una collaborazione attiva tra Sanofi, i medici dei centri di riferimento e AIFA per avere più chiarezza riguardo al futuro e alle diverse azioni da intraprendere”. Per la comunità Pompe, la priorità resta quindi la continuità delle terapie, insieme a una comunicazione regolare e trasparente sull’evoluzione delle forniture. Il superamento dell’attuale criticità richiederà non solo la ripresa della distribuzione, ma anche la stabilizzazione della capacità produttiva e il successivo recupero delle scorte di sicurezza.
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