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Via libera all'immissione in commercio della combinazione cipaglucosidasi alfa/miglustat, indicata per gli adulti affetti dalla patologia a esordio tardivo 

Filadelfia (USA) e Marlow (REGNO UNITO) – Dopo l'autorizzazione, lo scorso giugno, da parte della Commissione Europea, la combinazione dei farmaci cipaglucosidasi alfa e miglustat ha ricevuto il via libera anche nel Regno Unito. L'ha annunciato pochi giorni fa l'azienda Amicus Therapeutics.

L'ok è giunto dalla MHRA, l'agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito, che ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio della terapia a due componenti, indicata per gli adulti affetti da malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD) e composta dalla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a lungo termine cipaglucosidasi alfa (nome commerciale Pombiliti) e dallo stabilizzatore enzimatico orale miglustat (nome commerciale Opfolda).

Inoltre, l'Istituto Nazionale per la Salute e l'Eccellenza Clinica (NICE) ha pubblicato delle linee guida che raccomandano il rimborso dei due farmaci per l’uso all’interno del servizio sanitario nazionale (NHS) in Inghilterra e Galles. Il NICE ha concluso che le stime del rapporto costo-efficacia hanno mostrato un beneficio netto positivo per la salute e ha quindi raccomandato cipaglucosidasi alfa e miglustat come terapia di prima linea e linee terapeutiche successive per gli adulti con LOPD.

“L'approvazione della MHRA rappresenta un importante passo avanti per gli adulti nel Regno Unito affetti da malattia di Pompe a esordio tardivo che sono alla ricerca di nuovi trattamenti”, ha affermato Bradley Campbell, Presidente e Amministratore Delegato di Amicus Therapeutics. “Siamo grati alla comunità globale che ha contribuito a far progredire questa terapia, in particolare ai pazienti, alle famiglie e ai medici che hanno partecipato ai nostri studi clinici. Sono orgoglioso dell’instancabile impegno di Amicus nel garantire l’accesso dei pazienti alle nostre terapie innovative e stiamo lavorando per rendere cipaglucosidasi alfa e miglustat disponibili sul mercato il più rapidamente possibile”.

La malattia di Pompe è una rara patologia lisosomiale, ereditaria, che può essere grave, debilitante e potenzialmente fatale. È causata da un deficit dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA): livelli ridotti o assenti di GAA portano all’accumulo di glicogeno nelle cellule dei muscoli e di altri tessuti, e si ritiene che ciò sia all’origine delle manifestazioni cliniche della malattia. La condizione varia da una forma infantile a rapida evoluzione, con un impatto significativo sulla funzione cardiaca, a una forma più lentamente progressiva, a esordio tardivo (LOPD), che colpisce principalmente i muscoli scheletrici e quelli che controllano la respirazione.

“L'adozione del programma di accesso anticipato ai farmaci ci ha già consentito di vedere l’impatto che questo trattamento sta avendo sui pazienti”, ha dichiarato il prof. Mark Roberts, consulente neurologo della Greater Manchester Neurosciences Unit presso il Salford Royal NHS Foundation Trust. “Avere un accesso diffuso a questo trattamento rappresenta uno sviluppo entusiasmante per la comunità Pompe, poiché offre agli operatori sanitari e ai pazienti una nuova opzione e una nuova modalità d’azione”.

Le decisioni della MHRA e del NICE si basano sui dati clinici dello studio cardine di Fase III PROPEL, nel quale la combinazione dei due farmaci è stata associata a miglioramenti dimostrati sia nelle misure muscoloscheletriche che in quelle respiratorie. PROPEL è l'unico trial sulla patologia che ha studiato in un ambiente controllato sia i partecipanti con esperienza di ERT, sia quelli mai trattati in precedenza (naïve).

“La malattia di Pompe è una malattia rara che colpisce ampiamente tutti gli aspetti della vita di un individuo e coinvolge quella dei suoi familiari, amici e colleghi”, ha aggiunto Allan Muir, presidente del consiglio di amministrazione del Pompe Support Network. “Siamo molto grati alle aziende come Amicus Therapeutics che cercano di creare una differenza significativa per la nostra piccola comunità e diamo il benvenuto ai nuovi trattamenti che offrono ulteriore scelta ai pazienti”.

Val Buxton, presidente dell’Associazione per le malattie da accumulo di glicogeno, ha concluso: “La possibilità di ottenere un rapido accesso a nuove terapie efficaci attraverso il programma di accesso anticipato ai farmaci ha avuto un impatto significativo su molte persone affette da malattia di Pompe. Questa approvazione ci ha fornito una nuova opzione terapeutica, tanto necessaria alla nostra comunità”.

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