USA – La casa farmaceutica Vtesse ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) alla molecola VTS-270, attualmente in via di sperimentazione per il trattamento dei bambini affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC). VTS-270 ha già ottenuto lo status di farmaco orfano sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
La malattia di Niemann-Pick tipo C (NPC) è una lipidosi lisosomiale complessa caratterizzata da epato-splenomegalia e disturbi neurologici progressivi. La condizione è causata da mutazioni che colpiscono il gene NPC1 (NPC di tipo C1) o, assai più raramente, il gene NPC2 (NPC di tipo C2). A prescindere dal gene mutato, a verificarsi è comunque un'anomalia nel trasporto intracellulare del colesterolo, sostanza che, depositandosi in corrispondenza dei lisosomi, finisce per compromettere la funzionalità di organi come il cervello, il fegato e la milza.
VTS-270 è un farmaco a base di ciclodestrina (HpbetaCD) che è stato inizialmente sviluppato dal National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS), del National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti, e dall'Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), in collaborazione con diverse associazioni di pazienti.
In base a quanto stabilito dal programma 'Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher', una casa farmaceutica che riceve dalla FDA l'autorizzazione alla commercializzazione di un nuovo farmaco o prodotto biologico per il trattamento di una malattia pediatrica rara, può beneficiare, grazie alla designazione 'Rare Pediatric Disease', di uno specifico voucher. La società farmaceutica potrà poi riscattare questo voucher per ottenere che l'approvazione di uno dei propri prodotti sia valutata dalla FDA tramite un procedimento accelerato (Priority Review).
Vtesse sta attualmente conducendo uno studio clinico di Fase IIb/III che ha l'obiettivo di valutare l'impiego di VTS-270 per il trattamento della NPC. La sperimentazione si svolgerà in diversi centri specializzati di Stati Uniti, Francia, Germania, Spagna, Regno Unito, Turchia e Australia.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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