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La sperimentazione di Fase III intende testare l’efficacia della pridopidina sul decorso della patologia

Il 20 gennaio 2021 i primi due pazienti italiani affetti da malattia di Huntington hanno iniziato il percorso sperimentale di Fase III “PROOF-HD” con pridopidina, a Roma, presso l’Istituto CSS-Mendel, sezione dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza (CSS) e Centro Coordinatore per l’Italia, sotto la guida del Principal Investigator Prof. Ferdinando Squitieri. A comunicare la notizia è stata la Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH).

La sperimentazione PROOF-HD intende testare l’efficacia della molecola sul decorso della malattia di Huntington attraverso l’analisi della capacità funzionale dei pazienti. Il principale risultato atteso (endpoint primario) è, infatti, un miglioramento significativo delle autonomie, misurate attraverso la scala di valutazione TFC (Total Functional Capacity). La capacità funzionale è quella che consente di vivere in maniera ‘normale’ la quotidianità e che, quando compromessa, è ritenuta essere dalle autorità regolatorie quella con il maggiore impatto sulla vita di tutti i giorni.

Negli anni, i pazienti e le loro famiglie hanno costantemente sottolineato il peso di ciò che la malattia produce sulla compromissione delle attività quotidiane: come, ad esempio, non essere più in grado di lavorare, di guidare, di svolgere attività domestiche semplici, di alimentarsi, di prendersi cura di sé stessi (lavarsi, vestirsi) e di dedicarsi ai propri hobby e sport. I pazienti stessi hanno messo in evidenza quanto sia loro costato il fatto di essere diventati sempre più dipendenti dagli altri, man mano che i sintomi della malattia progredivano (Fonte: “Voice of Patient” della Food and Drug Administration, 22 settembre 2015).

Se la pridopidina fosse effettivamente in grado di incidere sull’autonomia, ciò si tradurrebbe in un miglioramento della qualità della vita delle persone affette dalla malattia di Huntington. Dati preliminari incoraggiano a ritenere che la pridopidina rappresenti il primo farmaco in grado di agire su queste specifiche fragilità dei pazienti sebbene, finora, non si sia ancora riusciti ad ottenere la conferma definitiva della sua efficacia.

In precedenza si è indagato un effetto sintomatico della molecola sull’aspetto motorio, adesso, invece, si indagherà l’effetto sull’autonomia delle persone. Oggi inoltre, a differenza del passato, conosciamo molto meglio il rapporto tra dosaggio e meccanismo del farmaco, quindi questo è il momento giusto per condurre questa sperimentazione, disegnata per verificare l’impatto sull’autonomia”, dichiara il Prof. Ferdinando Squitieri, che spiega l’azione della pridopidina, affermando che “il farmaco interagisce col recettore Sigma-1, svolgendo così un ruolo biologico potenzialmente neuroprotettivo”.

Dunque, non più un effetto sintomatico, ma un potenziale effetto neuroprotettivo in grado di rallentare il decorso della malattia. Lo studio è condotto negli Stati Uniti, in Canada e in Europa e prevede il coinvolgimento di 480 pazienti.

Ralf Reilmann, Fondatore e Direttore del George Huntington Institute a Münster (Germania), European Global Principal Investigator dello studio, ha dichiarato: "Siamo entusiasti che PROOF-HD ora ci consenta di esplorare una nuova opzione terapeutica per persone con malattia di Huntington, valutando l'efficacia della pridopidina in pazienti in fase iniziale, in uno studio globale di Fase III ben strutturato. Ringrazio il Prof. Squitieri e il suo team e tutti i partecipanti e le loro famiglie in Italia per il loro contributo a questo studio internazionale."

Per quanto riguarda l’Italia, i Centri coinvolti sono l’Istituto di Genetica Mendel/Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza (Centro Coordinatore), l’IRCCS Carlo Besta di Milano, l’Azienda Ospedaliera Universitaria “Federico II” di Napoli, il Policlinico di Bari “Ospedale Giovanni XXIII”, l’IRCSS – Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna. È previsto il coinvolgimento di 40 pazienti.

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