Un nuovo farmaco contro la Malattia di Huntington ha superato la fase sperimentale tre e a breve dovrebbe, avute le autorizzazione necessarie dall’Emea e dalla Fda e la denominazione di farmaco orfano, essere disponibile sul mercato europeo. La sostanza sperimentata, la pridopidina, che prenderà il nome commerciale di Huntexil, ha dimostrato infatti di avere efficacia su alcuni sintomi della malattia, soprattutto quelli di carattere muscolare come i movimenti incontrollati e scoordinati tipici di questa malattia – che è detta anche Corea di Huntington, che in greco significa danza – e nel movimento degli occhi.

La pridopidina infatti agisce regolando i livelli di dopamina, un neurotrasmettitore cerebrale fondamentale perché le cellule neuronali possano inviare corretti segnali ai muscoli. I risultati dello studio, condotto da 32 centri in tutta Europa e al quale ha partecipato anche il dottor Ferdinando Squitieri, direttore dell'Unità Operativa di Neurogenetica e Malattie Rare dell'Irccs Neuromed di Pozzili (Is), sono stati pubblicati a febbraio e si dovrebbe essere ormai vicini ad ottenere tutte le autorizzazioni necessarie all’ingresso sul mercato.
Lo studio ha coinvolto 437 pazienti affetti dalla malattia di Huntington che hanno utilizzato il farmaco per 6 mesi ottenendo miglioramenti per tutti i sintomi della corea in special modo per il controllo dei movimenti volontari e involontari. L'analisi dei pazienti ha dimostrato che la dose più alta di pridopidina, 45 mg due volte al giorno, ha un effetto positivo ed è stata ben tollerata dai partecipanti. Grazie a questo nuovo farmaco, prodotto dalla NeuroSearch, azienda danese, dovrebbe portare ad un significativo miglioramento della qualità di vita dei malati, che attualmente hanno una sopravvivenza che va mediamente dai 10 ai 30 anni dall’esordio.


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