Genzyme ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Cerdelga ™ (eliglustat) capsule per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1.
Questa indicazione non risulta valida, però, per un piccolo numero di pazienti adulti che metabolizza Cerdelga troppo velocemente, come rilevato da un test di laboratorio genetico.

Cerdelga (eliglustat) è un trattamento orale di prima linea, un analogo del glucosilceramide progettato per inibire parzialmente l'enzima glucosilceramide sintasi. Il glucosilceramide, infatti,  è la sostanza che si accumula nelle cellule e nei tessuti delle persone affette dalla malattia di Gaucher.

Questo riconoscimento da parte dell'FDA è importante per Genzyme, che si è impegnata nella ricerca di una terapia orale per la malattia di Gaucher per quindici anni. Il programma di sviluppo clinico Cerdelga è il più grande mai condotto nella malattia di Gaucher, con circa 400 pazienti trattati in 29 paesi.

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