Pfizer e Protalix BioTherapeutics hanno recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha dato la sua approvazione per l’uso di ELELYSO ™ (taliglucerase alfa) in forma iniettabile nei pazienti pediatrici affetti da malattia di Gaucher di tipo 1. ELELYSO è quindi ora indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine (ERT) per i pazienti adulti e pediatrici con diagnosi confermata di questa patologia.
"L'approvazione di ELELYSO per il trattamento di pazienti pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 1 fornisce ai medici un'altra opzione di trattamento per questa malattia rara e potenzialmente debilitante", ha detto Rory O'Connor, Vice Presidente Senior di Pfizer - "Questa indicazione pediatrica, insieme con il recente annuncio che ELELYSO ha ricevuto la certificazione kosher dall'Unione ortodossa (OU), rafforza l'impegno continuo di Pfizer per affrontare le esigenze della comunità di Gaucher."

La sicurezza e l'efficacia di ELELYSO sono state valutate in quattordici pazienti pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 1 in due studi clinici. Il primo era uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato condotto in pazienti (9) naïve di età compresa tra due e 13 anni. Alla fine dello studio durato 12 mesi, l'efficacia terapeutica di ELELYSO è stata dimostrata, come rilevato da una diminuzione del volume di milza e fegato e da un aumento della conta piastrinica.
Il secondo studio ha coinvolto 5 pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 16 anni che sono passati dal trattamento con imiglucerasi a quello con ELELYSO. Lo studio multicentrico, open-label, a braccio singolo ha avuto una durata di 9 mesi e ha coinvolto pazienti che avevano ricevuto il trattamento con imiglucerasi a dosaggi da 9,5 unità/kg a 60 unità/kg ogni due settimane per un minimo di 2 anni. ELELYSO è stato somministrato per 9 mesi rispettando la dose di imiglucerasi che ogni paziente assumeva precedentemente. Il volume medio della milza e del fegato, la conta piastrinica e il valore di emoglobina sono rimasti stabili a 9 mesi di trattamento con ELELYSO.

 

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni