E’ a prima volta che la molecola è testata sull’uomo

Svizzera - Addex Therapeutics, società specializzata nella modulazione allosterica, ha annunciato che entro la prima metà di questo anno sarà avviata la Fase I di sperimentazione clinica per il farmaco ADX71441, in via di sviluppo per il trattamento dei pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A.

La malattia, rara neuropatia sensoriale periferica demielinizzante, è causata da una sovraespressione del gene PMP22 sul cromosoma 17. Si tratta di una patologia a trasmissione ereditaria che si manifesta in età adulta e progredisce lentamente. La malattia può assumere forme gravemente debilitanti, costringendo i pazienti in sedia a rotelle, ed è spesso accompagnata da dolore neurologico grave. Ad oggi per la patologia non esiste una cura.

Il nuovo farmaco ADX71441, modulatore allosterico positivo, è in grado di modulare il recettore del GABA (acido gamma amminobutirrico), determinando l’apertura del canale del cloro e sembra in grado di diminuire la sovraespressione di PMP22 e rallentare la malattia. Per ora è stato sperimentato unicamente sul modello animale, con buoni risultati.

La prima sperimentazione del farmaco sarà finalizzata al trattamento della spasticità associata alla sclerosi multipla, in cui la casistica è molto più ampia. La malattia di Charcot-Marie-Tooth colpisce infatti 1 persona ogni 2.500 e, in Italia, le famiglie colpite dalla patologia sono circa 50-60.000.

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