BARCELLONA - In occasione della Conferenza Europea sulla LAM (linfangioleiomiomatosi), svoltasi a Barcellona, i maggiori ricercatori internazionali specializzati nel trattamento della LAM hanno spiegato a pazienti e colleghi la crescente importanza dei biomarcatori di malattia.


I Biomarker sono strumenti di laboratorio che potenzialmente possono essere utilizzati in diversi modi: per  favorire la diagnosi della malattia, per determinare una prognosi accurata della malattia per singoli pazienti, per determinare il trattamento più appropriato per i singoli pazienti.

Ad esempio, vi è stato un notevole lavoro su un biomarker, VEGF-D, in pazienti LAM. VEGF-D è una proteina che aumenta la crescita delle cellule linfatico e può essere misurato in semplici esami del sangue, e VEGF-D livelli sono più elevati nei pazienti con LAM che nei pazienti con polmoni normali o con altre malattie polmonari.
Biomarcatori identificativi hanno molti vantaggi per i pazienti e i ricercatori: come test, di solito sono meno rischiosi e più economici rispetto a molti altri test, e cambiamenti possono essere visti più rapidamente, per esempio, nel test di funzionalità polmonare, che consentirebbe di eseguire le prove in modo più rapido.

Il rapido progresso nella comprensione scientifica della LAM dimostra dunque  che non c'è carenza di nuove idee, di possibili sperimentazioni di nuovi trattamenti farmacologici e di studi di potenziali nuovi biomarkers. Tuttavia, gli investigatori LAM affrontano alcuni problemi significativi inerenti ai trial clinici.
Frank Mc Cormack ha sottolineato che il MILES trial (trial della rapamicina), che la sperimentazione che ha dimostrato che la rapamicina è stata efficace nel trattamento della LAM, è durata 7 anni ed ha costato 8 milioni di dollari, raccolti attraverso una combinazione di sovvenzioni: raccolta di fondi di pazienti, privati  e donazioni. Tale trial, che comprendeva un certo numero di diversi centri negli Stati Uniti e in Giappone, hanno anche dimostrato la difficoltà nel condurre sperimentazioni multicentriche internazionali. La conclusione è che non è possibile per la comunità LAM finanziare e realizzare sperimentazioni future in questo modo, perché sono troppo costose e troppo complesse per i ricercatori e per gli organizzatori. Egli è convinto che gli studi futuri necessitino dell'aiuto di grandi aziende farmaceutiche, che possano contribuire al finanziamento delle sperimentazioni, e fornire farmaci e i placebo (se necessario) ed aiutare ad affrontare le numerose questioni normative e pratiche connesse alle sperimentazioni. A questo proposito, è stato utile che un rappresentante della ditta farmaceutica Novartis è stata presente alla conferenza e che sia sembrato molto entusiasta degli argomenti discussi.

C'è anche un problema di carenza di pazienti che partecipano alle sperimentazioni ed agli studi. Ciò è dovuto non soltanto al fatto che la LAM è molto rara, ma anche al fatto che alcuni pazienti assumono già un trattamento conosciuto, la rapamicina, ciò riduce ulteriormente il numero di partecipanti alla sperimentazione di nuovi potenziali farmaci. Di conseguenza, il Dottor Frank McCormack ha esortato a collaborare a livello globale, condividere altruisticamente, e creare un database semplice ma efficace e globale dei pazienti che potrebbero essere arruolati in nuove sperimentazioni. Il suo database ideale deve essere semplice, essere su una piattaforma comune, mantenere la privacy dei pazienti e degli investigatori e consentire di accedere ai dati rapidamente. McCormack ha spiegato che i trials del MILES e del TRAIL sono entrambi gestiti da una società di database della Florida.

Per ulteriori informazioni potete consultare il sito di Lam Italia Onlus.

 

Linfangioleiomatosi, l’importanza dei biomarcatori

BARCELLONA - In occasione della Conferenza Europea sulla LAM (linfangioleiomiomatosi), svoltasi a Barcellona, i maggiori ricercatori internazionali specializzati nel trattamento della LAM hanno spiegato a pazienti e colleghi la crescente importanza dei biomarcatori di malattia.

I Biomarker sono strumenti di laboratorio che potenzialmente possono essere utilizzati in diversi modi: per favorire la diagnosi della malattia, per determinare una prognosi accurata della malattia per singoli pazienti, per determinare il trattamento più appropriato per i singoli pazienti.

Ad esempio, vi è stato un notevole lavoro su un biomarker, VEGF-D, in pazienti LAM. VEGF-D è una proteina che aumenta la crescita delle cellule linfatico e può essere misurato in semplici esami del sangue, e VEGF-D livelli sono più elevati nei pazienti con LAM che nei pazienti con polmoni normali o con altre malattie polmonari.

Biomarcatori identificativi hanno molti vantaggi per i pazienti e i ricercatori: come test, di solito sono meno rischiosi e più economici rispetto a molti altri test, e cambiamenti possono essere visti più rapidamente, per esempio, nel test di funzionalità polmonare, che consentirebbe di eseguire le prove in modo più rapido.

Il rapido progresso nella comprensione scientifica della LAM dimostra dunque che non c'è carenza di nuove idee, di possibili sperimentazioni di nuovi trattamenti farmacologici e di studi di potenziali nuovi biomarkers. Tuttavia, gli investigatori LAM affrontano alcuni problemi significativi inerenti ai trial clinici.

Frank Mc Cormack ha sottolineato che il MILES trial (trial della rapamicina), che la sperimentazione che ha dimostrato che la rapamicina è stata efficace nel trattamento della LAM, è durata 7 anni ed ha costato 8 milioni di dollari, raccolti attraverso una combinazione di sovvenzioni: raccolta di fondi di pazienti, privati ? e donazioni. Tale trial, che comprendeva un certo numero di diversi centri negli Stati Uniti e in Giappone, hanno anche dimostrato la difficoltà nel condurre sperimentazioni multicentriche internazionali. La conclusione è che non è possibile per la comunità LAM finanziare e realizzare sperimentazioni future in questo modo, perché sono troppo costose e troppo complesse per i ricercatori e per gli organizzatori. Egli è convinto che gli studi futuri necessitino dell'aiuto di grandi aziende farmaceutiche, che possano contribuire al finanziamento delle sperimentazioni, e fornire farmaci e i placebo (se necessario) ed aiutare ad affrontare le numerose questioni normative e pratiche connesse alle sperimentazioni. A questo proposito, è stato utile che un rappresentante della ditta farmaceutica Novartis è stata presente alla conferenza e che sia sembrato molto entusiasta degli argomenti discussi.

C'è anche un problema di carenza di pazienti che partecipano alle sperimentazioni ed agli studi. Ciò è dovuto non soltanto al fatto che la LAM è molto rara, ma anche al fatto che alcuni pazienti assumono già un trattamento conosciuto, la rapamicina, ciò riduce ulteriormente il numero di partecipanti alla sperimentazione di nuovi potenziali farmaci. Di conseguenza, il Dottor Frank McCormack ha esortato a collaborare a livello globale, condividere altruisticamente, e creare un database semplice ma efficace e globale dei pazienti che potrebbero essere arruolati in nuove sperimentazioni. Il suo database ideale deve essere semplice, essere su una piattaforma comune, mantenere la privacy dei pazienti e degli investigatori e consentire di accedere ai dati rapidamente. McCormack ha spiegato che i trials del MILES e del TRAIL sono entrambi gestiti da una società di database della Florida.

Per ulteriori informazioni potete consultare il sito di Lam Italia Onlus http://www.lam-italia.org/lamitalia/

 

 

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