BARCELLONA - Il 2012 è stato proclamato ‘Anno delle Malattie Rare Respiratorie’ da parte della Società Spagnola di Pneumologia e di Chirurgia Toracica (SEPAR). Di conseguenza, Maria Luz Vila, la presidente del gruppo spagnolo pazienti LAM, AELAM, ha ottenuto dei finanziamenti da SEPAR per la 2 ª Conferenza LAM Europea di Barcellona.


Come la prima conferenza europea lam organizzata da LAM Italia che si è tenuta a Udine in Italia nel 2010, l'evento ha visto la partecipazione di rappresentanti di gruppi di pazienti provenienti da un gran numero di paesi (Spagna, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Romania, Svezia, Regno Unito, Israele e Nuova Zelanda), e le presentazioni di molti dei medici e ricercatori scientifici coinvolti nello studio della LAM, tra cui Simon Johnson (UK), Vincent Cottin (Francia), Frank McCormack (USA), Joel Moss (USA) e Vera Krymskaya (USA).    

Nel corso dei due giorni sono stati discussi i principali sviluppi nell'ambito scientifico della LAM, incluse le più recenti teorie nel campo della biologia cellulare e dei meccanismi patologici della LAM, come anche dei trattamenti farmacologici, dei biomarcatori, del trapianto del polmone e della medicina rigenerativa.
Forse la novità più interessante della conferenza è stato l'annuncio da parte della ricercatrice, la dott.ssa Vera Krymskaya, dello sviluppo di un modello murino della LAM. Per la prima volta, il suo laboratorio è stato in grado di sviluppare nei topi la LAM con le stesse caratteristiche della LAM umana. Questa scoperta dovrebbe essere di enorme beneficio per i ricercatori LAM, permettendo loro di studiare la malattia in modelli più simili a quelli dei pazienti LAM rispetto ai modelli precedenti.
Per quanto riguarda i trattamenti farmacologici durante la Conferenza si è discusso a lungo di rapamicina e terapie combinate. Riportiamo di seguito un riassunto tratto dal sito di LAM Italia.

Rapamicina - All'inizio del 2011, il trial MILES si è concluso dimostrando che il farmaco la rapamicina (nota anche come sirolimus) ha stabilizzato la malattia in pazienti con moderata a LAM e LAM grave, e di conseguenza è stato riconosciuto come trattamento per i pazienti con malattia più avanzata. Si tratta di un significativo passo in avanti, per la prima volta si è reso disponibile un trattamento per i pazienti LAM. Attualmente, il farmaco viene offerto in molti paesi ai pazienti LAM che rispondono a criteri simili: quelli che hanno moderata / grave insufficienza polmonare, o che stanno procedendo rapidamente, e / o che hanno effusioni chilose o angiomi o lipomi. Ma rimangono molti interrogativi, tra i quali: per quanto tempo devono essere trattati i pazienti, quali pazienti hanno maggiori probabilità di trarre beneficio e quali sono gli effetti collaterali. Altre sperimentazioni e altri studi sono necessari per rispondere a queste domande. Una delle priorità è quella di scoprire se i pazienti con malattia più lieve trarrebbero beneficio dalla rapamicina.

Terapie combinate - Una limitazione importante della rapamicina è che funziona soltanto fino a quando il farmaco viene assunto, e sembra arrestare la crescita delle cellule LAM, piuttosto che ucciderle. Pertanto, la ricerca continua per giungere a trattamenti in grado di distruggere le cellule anomale, in modo che la malattia non si ripresenta quando il trattamento viene interrotto. Alcuni lavori in corso si concentrano sull'utilizzo della rapamicina in combinazione con altri farmaci.
Rapamicina e idrossiclorochina - In laboratorio, la dott.ssa Lisa Henske, ha dimostrato il potenziale uso di farmaci che promuovono la morte cellulare attraverso un processo chiamato autofagia. Questo ora sta per essere testato in un nuova sperimentazione importante negli Stati Uniti: il trial SAIL (Sirolimus e Inibizione Autofagia in LAM). Guidati dal Dottor Joel Moss, questo trial è attualmente nelle prime fasi di progettazione.
Rapamicina e simvastatina - In laboratorio, utilizzando il suo nuovo modello di topo, Vera Krymskaya ha dimostrato che l'uso combinato di rapamicina e di simvastatina da prestazioni migliori nella soppressione del tumore rispetto all'uso di un singolo farmaco. La sua ipotesi è che i due farmaci lavorino su percorsi diversi, così mentre la rapamicina inibisce una via che promuove la crescita, la simvastatina inibisce un altro percorso e induce le cellule a essere uccise per sempre. Questo lavoro è stato appena pubblicato tuttavia al momento non ci sono ancora sperimentazioni cliniche in corso.

Doxycycline - Simon Johnson ha presentato la teoria alla base del processo del trattamento della LAM con doxiciclina. (Si pensa che quando le cellule LAM invadano i polmoni, vengano generate degli enzimi gli MMP, che sembrano che contribuiscano alla distruzione dei polmoni. Pertanto, se gli MMPs possono essere bloccati mediante inibitori degli enzimi MMP quali la doxiciclina, che arresta anche gli MMPs, potrebbe essere che vengano arrestati anche i danni polmoni correlati?) Come è stato detto dal Dottor Johnson l'ultima paziente ad essere stata arruolata alla sperimentazione completerà la sperimentazione alla fine di marzo del 2013, quindi non sarà prima della primavera 2013 che i risultati dello studio potranno essere raccolti e pubblicati. A seconda dei risultati di tale studio, potrebbero essere avviate ulteriori prove, ma il Dottor Johnson ha anche menzionato la possibilità di utilizzare la doxiciclina in combinazione con altri farmaci, tra i quali la rapamicina.

Letrozol - il Dottor Frank McCormack ha parlato della Trial TRAIL, un altro studio importante per il quale stanno attualmente reclutando pazienti negli Stati Uniti. Si ritiene che gli estrogeni possono giocare un ruolo nella progressione della LAM. Pertanto, lo scopo del TRAIL (prova di un inibitore dell'aromatasi in LAM) è verificare se tramite la soppressione degli estrogeni che la progressione della LAM in pazienti in post-menopausa si arresta, Se questa premessa è dimostrata, ci sono altre idee per le prove in pre-menopausa che potrebbero avvenire con altri farmaci da soli o in combinazione.

 

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