LAM-Italia, costituita nel 2009, è l’associazione italiana dedicata alla linfangioleiomiomatosi (LAM). LAM – Italia, associazione facente parte di Eurordis, s’impegna al fine di promuovere la conoscenza della rara malattia e la ricerca di un trattamento.
Recentemente l’associazione ha redatto una serie di suggerimenti e aggiornamenti che riportiamo qui. Come possono i pazienti LAM e le loro famiglie accelerare i progressi nella ricerca di una cura per la LAM?
E’ importante rimanere in contatto con l'associazione di riferimento, e rispondere attivamente ai relativi sondaggi. La percentuale delle persone che rispondono aumenta notevolmente la validità e l'importanza statistica degli studi in corso e accresce l'interesse degli scienziati e delle aziende farmaceutiche. Le indagini condotte in passato sono state utilizzate più volte per raggiungere degli obiettivi importanti. E’ inoltre importante raccogliere fondi e partecipare attivamente alle attività di promozione culturale inerenti alla malattia

Di cosa ha bisogno la Comunità Scientifica Internazionale LAM con urgenza?
1) Studi per determinare i rischi e i benefici del trattamento prolungato con inibitori di mTOR, sirolimus o everolimus. Una dei lavori in corso avrà il compito di raccogliere  i dati sui pazienti che assumono inibitori mTOR.
2) Prove per determinare se i farmaci sirolimus ed everolimus possono essere utilizzati al più presto anche a dosi più basse per prevenire la progressione della malattia.
3) Potenziare la ricerca di base per individuare nuovi obiettivi molecolari.
4) Ricerche per trovare nuovi agenti e/o combinazioni di agenti che possono essere efficaci per la cura della LAM. Ci sono diverse nuove idee scientifiche di possibili ulteriori agenti tra i quali gli inibitori della chinasi e le statine.
5) Individuare marcatori del sangue che possono aiutare a determinare chi è affetto dalla LAM, come progredisce la malattia e come i farmaci agiscono nella paziente. I marcatori tumorali sono attualmente utilizzati con grande vantaggio in pazienti affette da tumore al seno o da pazienti affetti dal cancro al polmone.

Quali sono le ultime novità?
1) L'Associazione americana di sclerosi tuberosa ha di recente tenuto una conferenza a Washington DC per stabilire le linee guida di diagnosi e di gestione della TSC, e TSC-LAM.
2) I Dottori Inoue e Nakata hanno ottenuto finanziamenti per condurre una post-MILES Trial dello sirolimus in pazienti affetti da LAM, con l'obiettivo di ottenere l'approvazione per il sirolimus in Giappone
3) Diversi membri della LAM Foundation e Pfizer si sono recati alla FDA per discutere l'approvazione dello sirolimus per il trattamento della LAM negli Stati Uniti.
4) Il Gruppo di ricerca della Dott.ssa Henske ha ottenuto dei finanziamenti dal Dipartimento della Difesa americano per condurre una ricerca sull'uso di sirolimus associato a idrossiclorochina in pazienti affetti da LAM chiamato Trial SAIL.
5) In USA è stato formato un comitato per esplorare i legami tra la LAM e il cancro che sta facendo passi promettenti che potranno accelerare i progressi.
6) In Europa si sta formando la Europe LAM Federation ( www.europelamfederation.org)


L’articolo originale è consultabile sul sito di Lam-Italia.

Per tutte le informazioni sulla LAM potete contattare questo indirizzo Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo..

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