Alexion Pharma ha annunciato di aver completato la presentazione, all’FDA, della Biologics License Application (BLA) per asfotase alfa. Il farmaco, ancora in fase di sperimentazione, è un farmaco di sostituzione enzimatica per il trattamento dell’Ipofosfatasia (HPP).
HPP è una malattia metabolica ultra-rara genetica, cronica e progressiva che può portare distruzione e deformità delle ossa, profonda debolezza muscolare, convulsioni, insufficienza respiratoria e persino morte del paziente. Queste le parole di Leonard Bell, MD, Presidente e Amministratore Delegato di Alexion :"Il completamento del BLA è un altro passo in avanti verso il nostro obiettivo di rendere disponibile questo innovativo trattamento ai pazienti con HPP che attualmente non vedono opzioni terapeutiche approvate. Il nostro obiettivo in tutti i territori è di continuare a lavorare con le autorità di regolamentazione per ottenere autorizzazioni all'immissione in commercio per asfotase alfa e per rendere disponibile questa importante terapia per i pazienti con HPP il più rapidamente possibile."

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