Alexion Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che i ricercatori hanno presentato i dati circa la sopravvivenza di pazienti pediatrici (età ?5 anni al momento dell'arruolamento) affetti da ipofosfatasia (HPP) e trattati con asfotase alfa. I dati presentati dai ricercatori sono il frutto di un'analisi integrata della sopravvivenza, fatta a partire dai risultati di due sudi di fase 2 e in aperto confrontati con i dati provenienti da uno studio retrospettivo sulla storia naturale dei pazienti di controllo (non trattati), divisi per età e per gravità della malattia.

Da questo confronto è emerso che la sopravvivenza nei pazienti con HPP, ad alto rischio di morte, trattati con asfotase alfa per un massimo di cinque anni è significativamente migliorata (89% vs 27%, p <0,0001) rispetto ai pazienti di controllo.

Questi risultati sono stati presentati al meeting annuale 2014 dell'American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) tenutosi a Houston, dove i ricercatori hanno anche presentato nuovi dati, provenienti dalla fase di estensione di due studi clinici in aperto di fase 2, che dimostrerebbero il guadagno ottenuto, in termini di funzionalità fisica e riduzione della disabilità e del dolore, nei pazienti pediatrici trattati con asfotase per un massimo di tre anni.

HPP è una malattia metabolica genetica ultra-rara, cronica e progressiva che può portare a un danno a più organi vitali, alla distruzione e deformità delle ossa e alla morte prematura.

Asfotase alfa è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale per il trattamento della HPP.

"I pazienti pediatrici con grave HPP affrontano un elevato rischio di morte così come sfide significative legate alla funzionalità respiratoria, alla crescita, allo sviluppo e alla funzionalità fisica," ha dichiarato Martin Mackay, Ph.D., Executive Vice President e Global Head of R & D di Alexion. "La sopravvivenza è stata significativamente migliorata nel gruppo dei bambini affetti da HPP e trattati con asfotase alfa rispetto al gruppo di controllo; questo è un dato importante per la comunità di persone affette da HPP, per i quali ad oggi non ci sono opzioni di trattamento approvate."

Consulta il comunicato stampa ufficiale.

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