L'ipertensione arteriosa polmonare (IAP) è una malattia respiratoria rara, progressiva, caratterizzata da pressione sanguigna pericolosamente alta e resistenza vascolare che determina un progressivo affaticamento per il ventricolo destro che può culminare nello scompenso cardiaco anche mortale. I sintomi sono affanno, vertigini e stanchezza. In Italia si stima che i pazienti con IAP severa sarebbero circa 2.000.
L'Ipertensione Polmonare Arteriosa è classificata come una sottocategoria dell'Ipertensione Polmonare, nello stesso sottogruppo si trova anche un'altra malattia rara, l'Ipertensione Polmonare Tromboembolica Cronica (CTEPH).
Il codice di esenzione dell'ipertensione arteriosa polmonare è RG0120 ("Ipertensione polmonare arteriosa idiopatica").

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L'FDA, ente regolatorio statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti farmaceutici, ha approvato la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) per riociguat, un farmaco sperimentale sviluppato da Bayer per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare e per l’ipertensione polmonare tromboembolica.

E’ il primo trattamento per la forma tromboembolica cronica e l’unica opzione terapeutica per i pazienti inoperabili o che non hanno ottenuto benefici dall’intervento chirurgico

Toronto – Bayer Inc. ha oggi annunciato l’approvazione di Adempas® (riociguat) da parte delle autorità canadesi. Adempas® è il primo farmaco sviluppato per il trattamento dell’ipertensione polmonare tromboembolica cronica (ricorrente o persistente), indicato per pazienti adulti inoperabili o che non hanno tratto beneficio terapeutico dall’intervento cardiochirurgico.
All’approvazione si è giunti grazie ai risultati positivi raccolti da un ampio studio di fase III (CHEST) che ha statisticamente confermato l’efficacia del farmaco nel migliorare il quadro clinico in pazienti affetti dalla patologia dopo 16 settimane di trattamento. Nei pazienti inclusi nel trial, è stato osservato un miglioramento di alcuni parametri significativi per la condizione clinica, come la resistenza vascolare polmonare e la capacità di esercizio (quest’ultima valutata con il test del cammino nei sei minuti, 6MWT).

Il farmaco macitentan ha dimostrato, grazie a uno studio a lungo termine condotto su 742 pazienti, di essere in grado di ridurre in modo significativo la morbilità e la mortalità tra i pazienti con ipertensione arteriosa polmonare.
Lo studio in questione, i cui risultati sono ripostati sul New England Journal of Medicine, è la prima ricerca a lungo termini condotta sull’uso del macitentant, che conferma e rafforza i dati positivi già diffusi nei mesi precedenti.

Uno studio condotto dai ricercatori della Stanford University School of Medicine avrebbe individuato la causa alla base dell’insorgenza dell’ipertensione polmonare e una possibile terapia. La patologia potrebbe essere causata da un’infiammazione correlata a modificazioni nelle vie molecolari attive nei macrofagi, con conseguente danno al rivestimento interno dei vasi sanguigni.

Sul New England Journal of Medicine i dati che mostrano l’aumentata capacità di esercizio dei pazienti

Uno studio multicentrico europeo di fase III, la fase finale e decisiva per l’immissione in commercio di un farmaco, ha sperimentato l’utilizzo del Riociguat, farmaco di Bayer,  in 261 pazienti affetti da ipertensione polmonare tromboembolica cronica inoperabile o ipertensione polmonare persistente o ricorrente dopo endoarterectomia polmonare.

USA – Un gruppo di esperti della FDA statunitense ha raccomandato l’approvazione del farmaco riociguat, trattamento sperimentale di Bayer per l’ipertensione polmonare.
Il panel di esperti si è espresso all’unanimità per l’approvazione del farmaco, che dovrebbe essere approvato alle dosi precedentemente proposte dalla società produttrice.
Il farmaco è stato progettato per trattare l'ipertensione polmonare tromboembolica cronica, e per il trattamento dell’ipertensione polmonare arteriosa.

Gli effetti delle mutazioni potrebbero essere invertiti con un farmaco già disponibile

Secondo uno studio pubblicato sul “New England Journal of Medicine” e riportato anche su “Science Daily”,  i ricercatori della Columbia University Medical Center (CUMC) hanno identificato nuove mutazioni genetiche alla base dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una malattia rara caratterizzata da alta pressione sanguigna nei polmoni.

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