Un team di ricercatori canadesi ha recentemente pubblicato su Circulation Research i promettenti risultati ottenuti dalla prima sperimentazione clinica al mondo di una terapia a base di cellule staminali geneticamente modificate per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), una rara malattia progressiva caratterizzata dall'aumento della resistenza vascolare polmonare e da un'elevata pressione sanguigna nelle arterie che trasportano il sangue deossigenato ai polmoni. La PAH colpisce soprattutto le giovani donne e può avere persino esiti fatali.

Lo studio di Fase 1 è stato condotto per valutare la tollerabilità e la sicurezza di dosi ascendenti di questa innovativa terapia, che è basata sull'utilizzo di cellule progenitrici endoteliali (EPCs) geneticamente modificate per esprimere una maggiore quantità di eNOS (ossido nitrico sintasi endoteliale), un enzima che è in grado di mantenere dilatati i vasi sanguigni, di controllare la pressione del sangue e di produrre numerosi effetti vasoprotettivi. La sperimentazione è stata condotta su 7 pazienti affetti da PAH che sono stati sottoposti a trattamento da dicembre del 2006 a marzo del 2010.

In base a quanto osservato, l'infusione di EPCs è stata generalmente ben tollerata, con evidenza di un immediato miglioramento emodinamico associato a benefici a lungo termine nella qualità di vita dei pazienti. L'unico grave evento avverso si è verificato in un solo paziente che, affetto da una forma avanzata di PAH, è deceduto subito dopo la dimissione.

I ricercatori sottolineano che per valutare in modo rigoroso l'efficacia di questa terapia si rendono necessari ulteriori studi clinici, appositamente progettati e controllati con placebo.

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