IRVING, Texas – Reata Pharmaceuticals, Inc., una società biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di farmaci innovativi, ha recentemente annunciato di aver ottenuto, da parte dell’FDA, la designazione di farmaco orfano per il metil bardoxolone, rivolto al trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare. L'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) è una malattia che si manifesta con disfunzione endoteliale, vasocostrizione polmonare, rimodellamento vascolare, fibrosi polmonare e ipertrofia ventricolare destra. Inoltre, PAH comporta disfunzioni muscolo scheletrico che contribuiscono a creare intolleranza all'esercizio fisico. In studi preclinici, il metil bardoxolone ha dimostrato di avere notevoli proprietà antiossidanti, anti-infiammatorie e bioenergetiche tali da causare una maggiore tolleranza all'esercizio fisico nei pazienti.

Il farmaco è attualmente in corso di valutazione nello studio multi-centrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo LARIAT, uno studio di fase 2 dose-ranging che si propone di esaminarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia in pazienti affetti da PAH. L'endpoint primario di efficacia si basa su un test del cammino di  sei minuti (per dimostrare la maggiore tolleranza nei confronti dell’attività fisica).

Consulta il comunicato stampa aziendale per saperne di più.

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