La somministrazione orale lo renderebbe una buona scelta nei casi meno gravi
Ancora risultati positivi nella cura dell'ipertensione polmonare arteriosa per treprostinil, farmaco a somministrazione orale che fa parte della categoria degli analoghi della prostaciclina. Queste molecole sono in grado di indurre vasodilatazione dei vasi polmonari e sistemici, di inibire l'aggregazione di piastrine e la proliferazione delle cellule dei muscoli lisci e, somministrati in maniera parenterale, hanno già fornito buoni riscontri in termini di sopravvivenza, emodinamica e capacità di esercizio.
La ricerca si era poi spostata verso lo sviluppo di una formulazione più semplice da gestire rispetto all'uso di una pompa di infusione continua, adatta in particolare nei casi meno gravi.
Dopo il fallimento del primo studio, FREEDOM-C(2) sono stati recentemente pubblicati su Circulation i risultati dello studio internazionale FREEDOM-M, randomizzato a doppio cieco controllato verso placebo, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di treprostinil, coinvolgendo 349 pazienti non curati con altri farmaci specifici, per 12 settimane.
Il farmaco è stato somministrato sotto forma di treprostinil diolamina, oralmente due volte al giorno e l'effetto è stato misurato in primo luogo con il test dei 6 minuti di cammino (6MWD), che misura la distanza percorsa dal paziente a cui viene chiesto di camminare per 6 minuti, gli end point secondari invece sono stati il test 6MWD combinato con l'indice di dispnea di Borg, che misura la difficoltà respiratoria su una scala da 1 a 10, il peggioramento clinico e l'osservazione degli effetti collaterali.
Dopo 12 settimane il gruppo a cui è stato somministrato il farmaco ha mostrato un miglioramento significativo nel test 6MWD, con un aumento medio di 23 metri, più della metà dei pazienti ha infatti incrementato il proprio punteggio di almeno 20 metri e il 34 per cento di 50 metri.
Anche per quanto riguarda il punteggio 6MWD/Dispnea di Borg il gruppo treprostinil ha avuto un miglioramento significativo se confrontato con il gruppo placebo, mentre i due gruppi sono risultati simili nel peggioramento clinico. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato e i principali effetti collaterali registrati sono stati mal di testa e nausea.
“I risultati di questo studio” concludono gli autori nell'articolo “supportano l'uso di treprostinil orale come terapia iniziale in pazienti affetti da ipertensione arteriosa atriale con sintomi di classi II e III. Ulteriori studi sono necessari per verificare l'impatto a lungo termine della terapia sulla progressione della patologia.”
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