Il nuovo farmaco sviluppato da Bayer ha dimostrato efficacia e sicurezza

Bayer ha reso noto di aver depositato alle due più importanti autorità regolatorie internazionali, Ema e Fda, il dossier registrativo di riociguat, un nuovo farmaco sviluppato per l’ipertensione polmonare. L’azienda ne ha chiesto l’indicazione per l’ipertensione arteriosa Polmonare (PAH) e per l’ipertensione polmonare cronica tromboembolica inoperabile (CTEPH). Il dossier è supportato dai dati di due studi di fase III denominati CHEST-1 E PATENT-1.

"Queste proposte di regolamentazione per due distinte forme di ipertensione polmonare non solo rappresentano un progresso importante nella nostra pipeline cardiovascolare – ha dichiarato Kemal Malik, membro del Comitato esecutivo di Bayer HealthCare e capo del Global Development - ma alimentano anche la nostra speranza di fornire a medici e pazienti questa nuova e necessaria opzione di trattamento, per delle malattie così gravi e potenzialmente fatali.”

Lo studio PATENT-1 (Pulmonary Arterial Hypertension sGC-Stimulator Trial) è stato condotto in pazienti con ipertensione polmonare arteriosa. Riociguat ha raggiunto l’end point principale dimostrando un’efficacia misurata con il test del cammino di sei minuti (6MWT). I dati dello studio sono stati presentati nel corso delle late-breaking session del congresso CHEST di Atlanta, il convegno annuale dell' American Thoracic Society.
Si tratta di uno studio multicentrico internazionale che ha arruolato 455 pazienti provenienti da centri di 32 Paesi. In Italia partecipano i centri di Bologna, Pavia, Roma, Trieste, Milano, Orbassano.
Nel corso dello studio la dose del farmaco veniva progressivamente aumentata da 0,5 mg fino a 1-2,5 mg. tre volte al giorno.

Lo studio CHEST-1 ha arruolato pazienti con CTEPH inoperabile e pazienti con  malattia persistente anche dopo la procedura di endoarterectomia polmonare. I pazienti trattati con riociguat dopo 16 settimane di terapia, rispetto al placebo, hanno evidenziato un miglioramento statisticamente significativo del test del cammino in 6 minuti (p<0.0001).

Riociguat
Identificato e sviluppato dalla ricerca Bayer, riociguat (BAY 63-2521è un farmaco orale che rappresenta un nuovo approccio per la cura dell'ipertensione polmonare  tromboembolica cronica (CTEPH) e dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH), due forme di PH potenzialmente fatali. Riociguat è il primo farmaco di una nuova classe terapeutica chiamata “stimolatori della guanilato ciclasi solubile (SGC)”. Il farmaco agisce sulla stessa via di segnalazione dell'ossido nitrico (NO), sostanza vasodilatante del corpo stesso. L’ NO rilassa la muscolatura delle pareti dei vasi sanguigni, riduce la pressione arteriosa polmonare e riduce il carico del cuore modulando l'attività dell'enzima SGC.

Riociguat ha un duplice meccanismo d'azione. Agisce sensibilizzando la guanilato ciclasi solubile all’ossido nitrico, vasodilatatore naturale, e nello stesso tempo stimola direttamente la guanilato ciclasi solubile, indipendentemente dalla presenza o meno di ossido nitrico. Questo secondo meccanismo potrebbe essere importante in quanto i paziento con PH sono caratterizzati da ridotti livelli di NO nella circolazione polmonare. Riociguat ha il potenziale per superare i limiti delle terapie attualmente approvate per la PAH e per essere efficace in forme di PH in cui non esiste alcuna opzione terapeutica approvata, come la CTEPH e la PH-ILD.

Ipertensione Arteriosa Polmonare
L'Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP) è una malattia rara, mortale e fortemente debilitante, che a livello mondiale  interessa circa 2,5 milioni di persone di cui 3mila nel nostro paese, soprattutto donne, ma nei soggetti dei sesso maschile la patologia si presenta ancora più grave. Deriva da un costante restringimento nei vasi sanguigni che portano il sangue ai polmoni, che provoca una progressiva condizione di alta resistenza vascolare e quindi un aumento patologico e prolungato della pressione che, col tempo, porta il cuore a perdere  la sua capacità di pompare il sangue necessario ai polmoni.

Per i pazienti diventa sempre più difficile eseguire le normali attività di tutti i giorni come lavarsi, vestirsi, camminare per un periodo anche breve di tempo e fare le scale: rappresentano uno sforzo fisico che non riescono ad affrontare.  La malattia influisce fortemente sulla vita delle persone: la stanchezza e la sensazione d'affanno che l'accompagnano possono compromettere fortemente lo svolgimento di una vita quotidiana normale. Si tratta di una condizione molto grave: la sopravvivenza, in assenza di trattamento, è di pochi anni.

Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (Oms), le categorie di ipertensione polmonare sono cinque: ipertensione polmonare tromboembolica cronica, ipertensione arteriosa polmonare, ipertensione polmonare con malattia ventricolare sinistra e ipertensione polmonare con pneumopatia e/o ipossiemia che comprende ipertensione polmonare con malattia polmonare cronica ostruttiva e ipertensione polmonare con malattia polmonare interstiziale.

Ipertensione polmonare cronica tromboembolica inoperabile (CTEPH)
CTEPH è una malattia mortale in cui l’occlusione tromboembolica (coagulo di sangue) dei vasi polmonari  porta gradualmente ad un aumento della pressione nelle arterie polmonari.   Il trattamento standard raccomandato è una procedura chirurgica conosciuta come endoarterectomia polmonare,2 ma si stima che solo un quarto di tutti i pazienti nel mondo venga sottoposto a una valutazione chirurgica. Inoltre, CTEPH è inoperabile in, si stima, 20-40 per cento  dei pazienti, e in alcuni casi la malattia persiste o si ripresenta dopo l’intervento chirurgico. 2  Ad ora non esiste terapia farmacologica approvata per il trattamento di CTEPH e quindi c’è un bisogno medico insoddisfatto per i pazienti che si non possono sottoporsi all’intervento chirurgico o che presentano ipertensione polmonare persistente o ricorrente dopo l’intervento.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni