A breve per combattere l’ipertensione polmonare arteriosa potrebbe arrivare un nuovo farmaco, si tratta del macitentan. La biotech svizzera Actelion ha infatti recentemente depositato il dossier registrativo del farmaco all’EMA, che ora inizierà il processo formale di revisione.


La domanda di registrazione del nuovo farmaco si basa principalmente sui dati dello studio SERAPHIN (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary arterial Hypertension to Improve cliNical outcome), un trial di fase III che ha arruolato 742 pazienti con ipertensione polmonare sintomatica. End point primario era il verificarsi di una morbilità o di un decesso attribuibile alla malattia.

Come riportato da Pharmastari pazienti sono stati randomizzati a ricevere una di due dosi di macitentan (3 mg e 10 mg once a day) o placebo. Ai pazienti veniva somministrata la terapia di base per la cura della malattia, che comprendeva un inibitore della PDE-5 oppure un prostanoide orale o iniettivo. Lo studio è stato condotto in 151 centri situati in quasi 40 Paesi sparsi in tutti i Continenti.

I risultati dello studio mostrano che, rispetto al placebo, il farmaco ha ridotto il rischio di decesso e ospedalizzazione per ipertensione polmonare del 30 per cento con la dose da 3 mg (p= p=0.0108) e del 45 per cento con quella da 10 mg (p<0,0001). La dose da 10 mg del farmaco ha ridotto del 36 per cento il rischio di mortalità per tutte le cause (p=0,2037). Inoltre, i 10 mg del farmaco hanno portato a un miglioramento di 23 metri nel test del cammino in 6 minuti, rispetto al placebo.
Attivo per via orale, macitentan è un antagonista duale dei recettori dell'endotelina, una sostanza che viene rilasciato dal rivestimento dei vasi sanguigni e che nei pazienti affetti dalla malattia è presenti a livelli elevati. Sarebbe proprio l’eccessiva presenza di endotelina a provocare il progressivo restringimento dei vasi sanguigni. Bloccando i recettori dell'endotelina, macitentan rallenta questo meccanismo di costrizione dei vasi sanguinei determinando così una diminuzione della pressione del sangue e una riduzione dei sintomi dell'ipertensione arteriosa polmonare. In studi in vivo, il nuovo farmaco è risultato superiore ad altri antagonisti dei recettori dell’endotelina a causa di un prolungato legame con i recettori e a migliori proprietà di penetrazione tissutale.

 

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