Primi dati positivi per il farmaco sperimentale riociguat, prodotto da Bayer, per il trattamento dell’ipertensione polmonare arteriosa. Secondo quanto dichiarato dall’azienda nello studio internazionale di fase III PATENT-1 condotto su pazienti con ipertensione arteriosa polmonare naive al trattamento o già pretrattai con inibitori dell’endotelina oppure con prostanoidi orali o iniettivi, il farmaco avrebbe raggiunto l’end point principale dimostrando un’efficacia misurata con il test del cammino di sei minuti (6MWT).


I dati completi dello studio  verranno presentati nel corso delle late-breaking sesssion del congresso CHEST, il convegno annuale dell' American Thoracic Society che si sta svolgendo in questi giorni ad Atlanta, Usa.

Riociguat  è il primo farmaco di una nuova classe terapeutica chiamata “stimolatori della guanilato ciclasi solubile (SGC)”. Il farmaco agisce sulla stessa via di segnalazione dell'ossido nitrico (NO), sostanza vasodilatante del corpo stesso. L’ NO rilassa la muscolatura delle pareti dei vasi sanguigni, riduce la pressione arteriosa polmonare e riduce il carico del cuore modulando l'attività dell'enzima SGC.
Riociguat ha un duplice meccanismo d'azione. Agisce sensibilizzando la guanilato ciclasi solubile all’ossido nitrico, vasodilatatore naturale, e nello stesso tempo stimola direttamente la guanilato ciclasi solubile, indipendentemente dalla presenza o meno di ossido nitrico. Questo secondo meccanismo potrebbe essere importante in quanto i paziento con PH sono caratterizzati da ridotti livelli di NO nella circolazione polmonare. Con il suo innovativo meccanimo d’azione, Riociguat ha il potenziale per superare i limiti delle terapie attualmente approvate per l’ipertensione polmonare arteriosa e per essere efficace in forme di ipertensione polmonare in cui non esiste alcuna opzione terapeutica approvata, come l’ dell'ipertensione polmonare  tromboembolica cronica (CTEPH).

Nello studio PATENT 1, dopo 12 settimane di terapia rispetto al placebo il farmaco ha migliorato di 36 metri la distanza percorsa al test dei sei minuti (IC95 per cento I [20-52 metri] (p<0,0001). Il farmaco è risultato efficace sia nei pazienti naive (38 metri percorsi in più rispetto al placebo, [IC95 per cento I 15-62 metri]) che nei pazienti pretrattati (36 metri percorsi in più rispetto al placebo [95per cento -CI 15-56 metri]).

Gli effetti indesiderati più comuni sono stati: cefalea (27 per cento vs. 20per cento  con placebo), dispepsia (19per cento  vs. 8per cento ), edema periferico (17per cento  vs. 11per cento ), nausea (16per cento  vs. 13 per cento ), capogiri (16 per cento  vs. 12 per cento ), diarrea (14per cento  vs. 10per cento ), nasofaringiti (10 per cento  vs. 11 per cento ), dispnea (6 per cento  vs. 11 per cento ), tosse (5 per cento  vs. 10 per cento ) e vomito (10 per cento  vs. 9 per cento ).

Miglioramenti statisticamente significativi sono stati osservati anche negli end point secondari, che comprendevano la resistenza vascolare polmonare (p<0.0001), frazione plasmatica N-terminale del precursore del peptide natriuretico cerebrale (NT-pro BNP) (p<0.0001), la classe funzionale  WHO (FC) (p=0,0033), il tempo al peggioramento clinico e il punteggio di dispnea di Borg (p=0.0022).
NT-proBNP è un nuovo marker biochimico che è effettivamente in grado di identificare i pazienti con una ridotta frazione di eiezione. A confronto di altri peptidi natriuretici, i livelli di NT-proBNP sono più elevati nell'insufficienza contrattile e più strettamente associati ai valori di frazione di eiezione (FE) nei pazienti con infarto miocardico acuto.

Alcuni end point secondary non hanno invece raggiunto la significatività: il questionario europeo sulla qualità di vita a 5 dimensioni (EQ-5D) (p=0,0660) r il questionario “living with pulmonary hypertension”(LPH) (p=0,0019).

 

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