Farmaci

L’analisi post-hoc dello studio STELLAR mostra un miglioramento della funzione cardiovascolare e il trial SOTERIA conferma sicurezza ed efficacia del farmaco

Roma – Nuove analisi provenienti dagli studi sul farmaco sotatercept per il trattamento di pazienti adulti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH) sono stati presentati al Congresso internazionale della Società Europea di Pneumologia (ERS) 2023. Una nuova analisi post-hoc esplorativa dei dati relativi al cateterismo del cuore destro e all'ecocardiografia dei pazienti dello studio di Fase III STELLAR ha mostrato come il trattamento con sotatercept per 24 settimane, in aggiunta alla terapia di base, abbia ridotto significativamente le dimensioni del cuore destro e migliorato la funzione ventricolare destra e lo stato emodinamico. Questa analisi è stata oggetto di una presentazione orale, con pubblicazione simultanea sullo European Respiratory Journal. È stata inoltre presentata un'analisi preliminare dello studio di estensione in aperto di Fase III SOTERIA, che rappresenta l'analisi più lunga ad oggi disponibile sulla sicurezza e sull'efficacia di sotatercept.

“C’è un urgente bisogno di nuovi approcci per gestire la PAH, una malattia rara, progressiva e ad alto rischio di mortalità”, ha affermato Eliav Barr, Senior Vice President e capo dello sviluppo clinico globale, direttore medico dei Merck Research Laboratories. “Questi ultimi dati si basano sui risultati di efficacia clinicamente significativi dello studio STELLAR e supportano la nostra convinzione che sotatercept abbia il potenziale per trasformare il trattamento della PAH. La PAH può mettere a dura prova il cuore e portare ad un’eventuale insufficienza cardiaca destra. Siamo quindi particolarmente fiduciosi dell’analisi esplorativa di STELLAR che mostra come il trattamento con sotatercept abbia ridotto le dimensioni del cuore destro e migliorato la funzionalità”.

I risultati preliminari di efficacia dello studio STELLAR, in cui sotatercept in aggiunta alla terapia di base ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante a 24 settimane nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti, e in otto dei nove endpoint secondari, sono stati presentati pubblicati sul The New England Journal of Medicine. La casa farmaceutica MSD ha presentato domanda per l'approvazione regolatoria di sotatercept alla Food and Drug Administration statunitense e prevede di presentare richieste ad altre agenzie regolatorie in tutto il mondo.

All’ERS 2023 sono stati presentati nove studi sulla PAH sponsorizzati da MSD. Questi includono una presentazione orale di un modello sanitario della popolazione che mostra i dati dello studio STELLAR sull'impatto a lungo termine di sotatercept sulla morbilità e mortalità nei pazienti con PAH.

“Nonostante le terapie disponibili, la PAH rimane incurabile, con elevata morbilità e mortalità, evidenziando l’urgente necessità di trattamenti innovativi che mirano a nuovi approcci”, ha affermato la dott.ssa Vallerie McLaughlin, professoressa di medicina e direttrice del Programma di Ipertensione Polmonare, Divisione di medicina cardiovascolare, Università del Michigan ad Ann Arbor, USA. “Sotatercept è il primo inibitore del segnale dell’attivina con il ruolo di modulare la proliferazione vascolare alla base della PAH. Pur riconoscendo la natura esplorativa di questi risultati, questa è la prima evidenza clinica che mostra come sotatercept possa avere un impatto positivo su alcune misure della funzione e delle dimensioni del cuore destro. Questi dati sono incoraggianti e supportano ulteriormente i risultati primari dell’analisi dello studio STELLAR, sottolineando il potenziale di sotatercept nello svolgere un ruolo fondamentale nel trattamento della PAH”.

"Lo studio SOTERIA ci fornisce informazioni importanti sulla sicurezza e sull'efficacia a lungo termine di sotatercept", ha affermato la dott.ssa Ioana Preston, direttrice del Centro per l'Ipertensione Polmonare e professore associato della Tufts University School of Medicine. “Questi risultati supportano la potenziale durabilità del beneficio clinico e della sicurezza di sotatercept per il trattamento della PAH”.

“I nuovi dati presentati al Congresso della European Respiratory Society mostrano una grande efficacia clinica di sotatercept nei pazienti con Ipertensione Arteriosa Polmonare. Questa molecola è il primo ed unico inibitore del segnale dell’attivina che ha il potenziale di riequilibrare la proliferazione cellulare disregolata che si ritiene essere il primum movens della malattia vascolare polmonare” ha dichiarato il Dr. Stefano Ghio, Direttore ff dell’UOC Cardiologia 1 della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo, Pavia. “I nuovi dati mostrano che il trattamento con sotatercept migliora in modo significativo la funzione del cuore destro, la cui capacità di pompare sangue nei vasi polmonari malati è la principale determinante della sopravvivenza di questi pazienti. Inoltre, il miglioramento clinico dopo sotatercept dura nel tempo e si associa ad una riduzione delle altre terapie assunte dai pazienti, a riprova del fatto che la terapia con sotatercept è in grado di agire sui veri meccanismi patogenetici alla base dell’ipertensione arteriosa polmonare. 

“Inventare per la Vita è da sempre la nostra missione e lo è anche nell’area dell’ipertensione arteriosa polmonare dove, grazie al nostro costante impegno nelle Ricerca per generare Valore, vogliamo mettere a disposizione soluzioni innovative per le Persone che hanno urgente bisogno”, ha affermato Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata di MSD Italia. “Risultati come quelli presentati al congresso ERS ci danno grande fiducia nel vedere come la nostra innovazione possa rappresentare una vera e propria svolta a beneficio della comunità scientifica e dei pazienti che convivono con una patologia rara e invalidante come l’ipertensione arteriosa polmonare”.

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