Sei mesi fa l'azienda produttrice aveva annunciato il fallimento della sperimentazione, ora un nuovo studio mostra dati opposti sulla sicurezza. In UE però non ci sarà per ora nessuna domanda di registrazione

United Therapeutics ha annunciato che l’Fda ha accettato il deposito della domanda di approvazione (New Drug Application, NDA) della formulazione orale di treprostinil, un analogo della prostaciclina, per la terapia dell’ipertensione arteriosa polmonare (Iap). La nuova formulazione, che potrebbe facilitare la somministrazione del farmaco nelle fasi precoci della malattia, è stata  sperimentata nello studio FREEDOM-M per la cura della IAP. In questa sede il farmaco ha dimostrato di aumentare la capacità di esercizio dei pazienti con ipertensione polmonare arteriosa e di essere un trattamento  sicuro. La notizia è stata riportata dalla rivista Pharmastar.

Il precedente studio, denominato Freedom-C(2), non aveva però sortito gli stessi risultati incoraggianti. A fine agosto 2011 infatti era stata la stessa azienda produttrice, United Therapeutics, ad annunciare l'insuccesso della sperimentazione clinica su 310 pazienti. Nessuno dei risultati attesi era stato raggiunto e numerosi pazienti hanno abbandonato lo studio a causa degli effetti collaterali.

Treprostinil è un analogo di sintesi della prostaciclina che agisce provocando una vasodilatazione a livello polmonare e prevenendo la formazione di coaguli. Il farmaco è approvato negli Stati Uniti per il trattamento della IAP, mentre in Europa l'azienda produttrice ha ritirato la domanda di registrazione per problemi legati a una non-compliance con le regole di buona fabbricazione dei siti produttivi (Good Clinacl Practices, GCP).

 

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