USA - Isis Pharmaceuticals ha annunciato che lo studio di Fase III sull'impiego del farmaco Kynamro® (sodio mipomersen) per il trattamento di pazienti con grave ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia, rappresentato da una riduzione statisticamente significativa del livello di colesterolo LDL. La compagnia farmaceutica Genzyme, che ha collaborato con Isis allo sviluppo di Kynamro®, presenterà un resoconto più approfondito dei dati ricavati dalla sperimentazione nel corso di uno dei prossimi incontri medici.

Lo studio in questione, denominato FOCUS FH, è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Kynamro, rispetto al placebo, nel trattamento di 310 pazienti aventi almeno 18 anni d'età e affetti da grave HeFH, una forma ereditaria di ipercolesterolemia. I partecipanti sono stati suddivisi in tre coorti: una è stata sottoposta a placebo, alle altre due è stato rispettivamente somministrato Kynamro in un'unica iniezione settimanale da 200 mg o in tre iniezioni settimanali da 70 mg. Al termine delle prime 60 settimane di trattamento in doppio cieco, i pazienti hanno avuto la possibilità di partecipare ad un'ulteriore fase in aperto dello studio, in cui hanno continuato a ricevere il farmaco per altre 26 settimane.

Oltre ai positivi risultati in termini di efficacia, Kynamro ha mostrato un profilo di sicurezza simile a quello riportato in precedenti studi di Fase III.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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