La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di evolocumab, il primo inibitore del PCSK9 oggi disponibile per il trattamento dei pazienti affetti da ipercolesterolemia non controllata e che necessitano, quindi, di un’ulteriore riduzione dei livelli di colesterolo LDL (C-LDL). Sviluppato da Amgen, il farmaco sarà commercializzato con il marcio Repatha. Si tratta del il primo anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), una proteina che riduce la capacità del fegato di eliminare il C-LDL, il cosiddetto colesterolo “cattivo”, dal sangue.  

 La Commissione Europea ha approvato evolocumab per il trattamento dei pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta: in combinazione con statine o con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti in trattamento che non riescono a raggiungere i target di C-LDL con statine al massimo dosaggio tollerato, oppure in monoterapia o in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti intolleranti alle statine o per i quali l’uso di statine è controindicato.

Il farmaco è approvato inoltre per il trattamento di adulti e adolescenti dai 12 anni in poi con ipercolesterolemia familiare omozigote in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti.

La decisione si basa sui risultati di un vasto programma di studi clinici di Fase III, su diverse tipologie di pazienti, che confermano l'alta efficacia di evolocumab nel ridurre i valori di colesterolo LDL indipendentemente dall'età, dal sesso, da eventuali comorbilità, dal tipo di statine utilizzate e dal profilo di rischio cardiovascolare. Gli studi di evolocumab hanno dimostrato riduzioni sostanziali e consistenti dei livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue con vantaggi addizionali anche sugli altri parametri lipidici in circa 6.000 pazienti con iperlipidemia primaria e dislipidemia mista, dei quali oltre 4.500 con ipercolesterolemia, arruolati in 10 trial di Fase III. In uno di questi studi, il target raccomandato di colesterolo LDL al di sotto dei 70mg/dL è stato raggiunto in una percentuale di pazienti fino al 94%. Evolocumab ha ridotto il C-LDL dal 55% al 75% rispetto a placebo e approssimativamente dal 35% al 45% nel confronto con ezetimibe. Nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), l’inibitore del PCSK9 ha mostrato una riduzione significativa dal 15% al 30% rispetto a placebo. La riduzione è stata sostenuta nel trattamento a lungo termine. Il profilo di sicurezza di evolocumab è comparabile a quello del gruppo di controllo.

Evolocumab si somministra attraverso un’iniezione sottocute da effettuarsi nella zona addominale, sulle cosce o sugli avambracci. Queste aree devono essere soggette a rotazione delle iniezioni che non dovrebbero essere fatte laddove la pelle è più morbida, arrossata o escoriata. Il farmaco non deve essere somministrato endovena o intramuscolo. Prima di iniziare il trattamento con evolocumab, cause secondarie di ipercolesterolemia (non genetiche) e livelli anomali di lipidi nel sangue devono essere escluse. Il farmaco è soggetto a prescrizione.
La dose raccomandata negli adulti con malattia primaria è di 140mg ogni due settimane o di 420mg una volta al mese; le due dosi sono clinicamente equivalenti. Per gli adulti o per i bambini al di sopra dei 12 anni di età con ipercolesterolemia familiare omozigote, la dose iniziale raccomandata è di 420mg una volta al mese. Se non si ottiene una risposta alla dodicesima settimana, la dose può essere aumentata a 420mg ogni due settimane.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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