La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco lomitapide per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote.
Il farmaco, sviluppato dalla biotech Aegerion pharmaceuticals, sarà commercializzato con il nome Juxtapid. Si tratta di un inibitore della proteina microsomiale di trasporto dei trigliceridi, che serve a ridurre le lipoproteine a bassa densità (LDL), il colesterolo totale, l’apolipoproteina B e le lipoproteine non LDL. Juxtapid è destinato all'uso in combinazione con una dieta povera di grassi e di altri trattamenti ipolipemizzanti.


Juxtapid è un farmaco in capsula, da assumere una volta al giorno senza cibo, e almeno due ore dopo il pasto serale. I pazienti dovranno assumere integratori che contengono vitamine liposolubili e acidi grassi essenziali durante l'assunzione di Juxtapid.

"Juxtapid, associato al cambio di dieta e ad altri trattamenti che abbassano il colesterolo, è una nuova opzione per coloro che soffrono di ipercolesterolemia familiare omozigote e  per le gravi conseguenze derivanti da questa condizione", ha detto Eric Colman, MD, vice direttore della Divisione di Endocrinologia e Metabolismo del Centro della FDA per la valutazione dei farmaci.

La sicurezza e l'efficacia di Juxtapid sono state valutate in uno studio clinico effettuato su 29 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. In media, i livelli di colesterolo LDL sono diminuiti di circa la metà durante le prime 26 settimane in tutti i pazienti che hanno tollerato il farmaco. Lomitapide presenta infatti un grave rischio di tossicità epatica, in quanto associato ad alterazioni degli enzimi epatici e all’accumulo di grasso nel fegato, che potrebbe potenzialmente condurre alla malattia epatica. Il farmaco riduce inoltre l’assorbimento di nutrienti liposolubili e interagisce con molti farmaci.

La FDA ha però approvato Juxtapid unitamente a una valutazione dei rischi e  una strategia di mitigazione degli stessi (REMS), che consiste nel fornire tutti gli elementi per un utilizzo sicuro del farmaco, compresa una documentazione di sicurezza e un modulo di autorizzazione alla prescrizione.

La FDA ha inoltre richiesto tre studi post-marketing per valutare il potenziale di tossicità, per determinare la sicurezza a lungo termine e per avviare un programma di farmacovigilanza.

 

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