E' stata Genzyme, la casa produttrice in collaborazione con Isis Pharmaceuticals , ad anunciarlo: la Fda statunitense ha accettato il deposito di nuovo farmaco - New Drug Application - per Kynamro (sodio Mipomersen) per il trattamento  di pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote.

Il farmaco non è ancora stato immesso in commercio ne negli stati uniti ne in Europa, ma Genzyme ha presentato la domanda di autorizzazione a entrambe le commissioni, che dovrebbero pronunciarsi definitivamente all'inizio del 2013.
Kynamro è un inibitore della sintesi di Apo B di prima classe, per la riduzione del colesterolo LDL e gode dello status di farmaco orfano negli Stati Uniti per l'indicazione ipercolesterolemia familiare omozigote.

Secondo Genzyme, circa 40.000 pazienti negli Stati Uniti e in Europa soffrono di ipercolesterolemia familiare omozigote e grave.

 

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