Richiesta l’autorizzazione per l’immissione in commercio del trattamento dei pazienti statunitensi

Agerion Pharmaceuticals ha annunciato la possibilità dell’immissione in commercio per il Lomitapide, che già detiene la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare negli USA, e per il trattamento della Chilomicronemia familiare sia negli Usa che in Europa.
Si tratta di una piccola molecola potenzialmente in grado di dimezzare i livelli del colesterolo LDL nel sangue, che potrebbe essere utilizzata con successo nel trattamento dell’ipercolesterolemia familiare, in associazione ad una dieta corretta.

La statunitense FDA ha accettato la revisione del farmaco, e tra 10 mesi sapremo se sarà immesso in commercio come trattamento orale giornaliero proprio per l’indicazione di ipercolesterolemia familiare.

L’ipercolesterolemia familiare è una malattia ereditaria, in cui un’alterazione genetica provoca un aumento del colesterolo nel sangue.  Nell’ipercolesterolemia familiare il colesterolo tipicamente aumentato è il colesterolo LDL, detto anche colesterolo delle lipoproteine a bassa densità.
L’ipercolesterolemia familiare è uno dei principali fattori di rischio cardiovascolare. La forma eterozigote ha una incidenza di 1 caso ogni 500 individui, mentre la forma omozigote è molto più rara (1 caso ogni milione di individui)

 

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