L’anticorpo monoclonale in associazione alle statine permette di ridurre il colesterolo in modo sostanziale

Una nuova terapia per l’ipercolesterolemia ha dato i primi frutti: si tratta del farmaco sperimentale REGN27, di Sanofi, che in fase II ha ottenuto degli ottimi risultati nel trattamento della patologia legata al livello di colesterolo nel sangue.
Il farmaco è un anticorpo monoclonale in grado di bloccare la proteina PCSK9 che, in sinergia con il trattamento con statine, permette di abbassare sensibilmente i livelli di colesterolo LDL.

 

Il successo della sperimentazione è stato messo in luce dallo studio DFI11565, pubblicato sul Journal of the American College of Cardiology. In questo studio, il trattamento con l’anticorpo ha permesso di ridurre i valori di LDL del 40-72 per cento in più rispetto al placebo in pazienti già in trattamento con atorvastatina, ma non controllati adeguatamente con la sola statina.

Il nuovo ipocolesterolemizzante, sviluppato da Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals, è uno tra gli agenti in studio di una nuova classe di farmaci, gli inibitori della proteina PCSK9, che aumentano l'assorbimento di colesterolo da parte del fegato bloccando appunto la PCSK9 circolante. La proteina PCSK9, prodotta principalmente nel fegato, si lega a recettori delle LDL, promuovendone la degradazione e, quindi, riducendo la capacità del fegato di rimuovere il colesterolo LDL dalla circolo sanguigno.

Lo studio su REGN727 ha coinvolto 183 pazienti con livelli di colesterolo LDL-C uguali 100 mg/dl (2,59 mol/l) in trattamento con un dosaggio stabile di atorvastatina (10, 20 o 40 mg) da almeno 6 settimane. I partecipanti sono stati trattati con tre diversi dosaggi dell’inibitore (50, 100 e 150 mg) ogni 2 settimane, due diversi dosaggi (200 e 300 mg) ogni 4 settimane oppure placebo per un totale di 12 settimane di terapia.

Dopo 12 settimane, l’anticorpo si è rivelato significativamente superiore al placebo nella riduzione del colesterolo LDL, mostrando una chiara relazione tra dose e risposta.  La grande maggioranza dei pazienti con ipercolesterolemia trattati con l’inibitore di PCSK9, a prescindere dalla posologia, è riuscita a portare il colesterolo LDL sotto i 100 mg/dl, con percentuali oscillanti tra l’89 per cento con la dose minima mensile e il 100 per cento con la dose più alta bisettimanale. La percentuale di coloro che hanno raggiunto il target di colesterolo LDL inferiore a 70 mg/dl nelle 12 settimane di trattamento è invece risultata compresa tra il 47 per cento con la dose minima bisettimanale e il 100 per cento con quella massima bisettimanale.

Steve Nissen, direttore della cardiologia della Cleveland Clinic, di Cleveland, in un’intervista ha definito il nuovo agente “entusiasmante”, anche perché ci sono ancora molti pazienti che non riescono a raggiungere i target più aggressivi di riduzione dell’LDL con le sole statine, per non parlare di quelli intolleranti a questi farmaci.

Nissen ha anche fatto notare che la somministrazione ogni 4 settimane potrebbe essere leggermente più attraente per i pazienti e i medici rispetto a quella ogni 15 giorni, perché il farmaco si somministra mediante iniezioni sottocute, ma il cardiologo ha anche detto che la frequenza di somministrazione non dovrebbe essere un problema insormontabile, visto che per l’iniezione si usano aghi sottili, come quelli ampiamente usati e accettati per esempio per la somministrazione dell’insulina.
Anche i risultati di sicurezza sono stati buoni, il trattamento non ha determinato un aumento degli enzimi epatici e dei marker di funzionalità renale al di sopra del range di normalità.

"Se il farmaco dovesse continuare a mostrare questo tipo di efficacia e, soprattutto, se si confermasse sicuro nei prossimi studi, potrebbe rappresentare l’inizio di una nuova era nel trattamento delle dislipidemie" ha detto il primo autore James McKenney, della Virginia Commonwealth University di Richmond.

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