Il trial “Odyssey Escape” ha dimostrato che grazie al farmaco il 63,4% dei pazienti ha interrotto tutti i trattamenti di aferesi, e il 92,7% ne ha evitato almeno la metà

KANSAS CITY (U.S.A.) – L'ipercolesterolemia familiare è caratterizzata da alti livelli di lipoproteine a bassa densità (LDL) e dall'insorgenza precoce di malattie cardiovascolari. Senza un efficace trattamento ipolipemizzante, gli adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote hanno un rischio molto elevato di andare incontro a un evento coronarico entro i 50 anni.

Le statine possono ridurre questa possibilità, ma i pazienti hanno ancora un rischio di mortalità per malattia coronarica due volte maggiore rispetto alla popolazione generale. L'aferesi delle lipoproteine rimuove queste sostanze dal sangue, ed è generalmente considerata come l'ultima opzione per i pazienti con malattia cardiovascolare progressiva e livelli persistentemente elevati di colesterolo LDL.

L'aferesi è costosa, come del resto altri strumenti terapeutici, farmaci inclusi, e può essere eseguita solo in centri specializzati, la cui disponibilità varia nei diversi paesi. Inoltre, le concentrazioni di colesterolo LDL tornano rapidamente ai livelli pre-trattamento, perciò i pazienti devono essere sottoposti a un regolare regime di aferesi settimanale o quindicinale, a seconda del valore di LDL-C del paziente e delle prassi locali.

Uno studio pubblicato sulla rivista European Heart Journal ha valutato l'effetto di alirocumab, un anticorpo monoclonale umano appartenente alla classe degli inibitori della PCSK9, sulla frequenza dei trattamenti di aferesi.

Lo studio in doppio cieco “Odyssey Escape”, che si è svolto in diverse cliniche americane e tedesche, ha arruolato 62 pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote, sottoposti a regolare aferesi delle lipoproteine settimanale o quindicinale. I volontari sono stati assegnati in modo casuale (nella proporzione di 2:1, rispettivamente 41 e 21 pazienti) a ricevere 150 mg di alirocumab o un placebo per via sottocutanea, ogni quindici giorni, per 18 settimane.

Dal giorno 1 alla settimana 6, la frequenza dell'aferesi è stata fissata secondo il calendario stabilito del paziente; dalla settimana 7 alla 18 è stata adattata in base alla risposta in cieco del colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità) del paziente. L'aferesi non è stata eseguita quando il valore di colesterolo LDL è risultato inferiore di più del 30% rispetto al valore basale (pre-aferesi).

L'endpoint primario di efficacia, ovvero la frequenza dei trattamenti di aferesi nell'arco di 12 settimane (dalla settima alla diciottesima), ha mostrato un beneficio statisticamente significativo a favore di alirocumab. I pazienti trattati con questo farmaco hanno avuto infatti una riduzione supplementare del 75% nella frequenza dei trattamenti di aferesi rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Durante questo periodo, il 63,4% dei pazienti trattati con alirocumab ha interrotto tutti i trattamenti di aferesi, e il 92,7% ne ha evitato almeno la metà. La prevalenza di eventi avversi è stata simile: il 75,6% nel gruppo alirocumab e il 76,2% nel gruppo placebo, e il farmaco si è dimostrato generalmente sicuro e ben tollerato.

Leggi anche l'articolo "Ipercolesterolemia familiare: i PCSK9-inibitori saranno il cavallo di Troia rispetto all'uso dell'aferesi lipoproteica?"

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